Nowy lek na włóknienie płuc z rejestracją w UE. Producent wnioskuje o refundację

Komisja Europejska 15 lipca 2026 roku dopuściła do obrotu nerandomilast (nazwa handlowa: Jascayd). Cząsteczka opracowana przez koncern farmaceutyczny Boehringer Ingelheim jest pierwszym od ponad dekady nowym lekiem doustnym spowalniającym utratę funkcji płuc u dorosłych pacjentów z idiopatycznym oraz postępującym włóknieniem płuc.

Wyniki badań klinicznych FIBRONEER

Substancja czynna działa jako preferencyjny inhibitor fosfodiesterazy 4B, wykazując właściwości przeciwwłóknieniowe i immunomodulujące. Unijne organy regulacyjne wydały decyzję na podstawie wyników dwóch 52-tygodniowych badań klinicznych III fazy. Do badania FIBRONEER-IPF włączono 1177 pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc, z kolei badanie FIBRONEER-ILD objęło 1178 chorych z postępującym włóknieniem płuc. W obu próbach stosowanie dawki 18 mg dwa razy na dobę spowolniło spadek natężonej pojemności życiowej płuc w porównaniu z placebo. Różnica ta wyniosła 68,8 ml na rok w badaniu FIBRONEER-IPF oraz 67,2 ml na rok w badaniu FIBRONEER-ILD.

W obu badaniach nie osiągnięto statystycznie istotnego drugorzędowego punktu końcowego, który obejmował czas do wystąpienia pierwszego ostrego zaostrzenia choroby, hospitalizacji z przyczyn oddechowych lub zgonu pacjenta. Analizy dotyczące wpływu substancji na przeżywalność miały charakter wyłącznie eksploracyjny. Najczęściej zgłaszanym działaniem niepożądanym była biegunka. W grupie przyjmującej nerandomilast łącznie z nintedanibem objaw ten wystąpił u 49% pacjentów (w porównaniu z 37% w grupie placebo), natomiast w przypadku monoterapii odnotowano go u 27% badanych (wobec 16% w grupie placebo).

Procedura refundacyjna w Polsce

Idiopatyczne włóknienie płuc dotyka szacunkowo od 4 do 6 tysięcy osób w Polsce oraz od 100 do 120 tysięcy pacjentów w Unii Europejskiej. Nowa opcja terapeutyczna pojawia się w UE po raz pierwszy od ponad 10 lat w przypadku idiopatycznego włóknienia płuc oraz po raz pierwszy od 5 lat w postępującym włóknieniu płuc. Dotychczas stosowane terapie wywoływały u części chorych nasilone działania niepożądane ze strony układu pokarmowego i wątroby, przez co od 20% do 30% pacjentów przerywało leczenie nintedanibem lub pirfenidonem.

Producent nerandomilastu złożył 31 lipca 2026 roku wniosek o refundację preparatu do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Ocena wniosku przez Agencję oraz późniejsze negocjacje cenowe z Ministerstwem Zdrowia w ramach programu lekowego B.86 trwają w Polsce standardowo od 12 do 18 miesięcy. Ostateczne rozstrzygnięcia urzędowe zadecydują o faktycznej dostępności leku dla polskich pacjentów.