FDA zatwierdziła lek Imaavy w leczeniu rzadkiej anemii hemolitycznej

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła 24 sierpnia 2026 roku rozszerzenie wskazań do stosowania leku Imaavy (nipokalimab) koncernu Johnson & Johnson. Lek dopuszczono do leczenia ciepłej autoimmunologicznej anemii hemolitycznej (wAIHA) u pacjentów od 12. roku życia. Dzięki tej decyzji preparat stał się pierwszą terapią celowaną zatwierdzoną dla chorych na tę rzadką chorobę krwi.

Wyniki badania klinicznego ENERGY i mechanizm działania

Podstawą decyzji FDA były wyniki badania klinicznego ENERGY (fazy II/III), którym objęto 115 dorosłych pacjentów. U około 40 procent chorych przyjmujących lek odnotowano trwałą poprawę stężenia hemoglobiny po 24 tygodniach terapii. W grupie otrzymującej placebo odsetek ten wyniósł około 13–14 procent. Imaavy to przeciwciało monoklonalne blokujące neonatalny receptor Fc (FcRn). Mechanizm ten przyspiesza usuwanie szkodliwych przeciwciał niszczących erytrocyty. Pacjenci przyjmują lek w postaci wlewów dożylnych co cztery tygodnie, w dawce dostosowanej do masy ciała.

Tego samego dnia japońskie Ministerstwo Zdrowia, Pracy i Opieki Społecznej również zatwierdziło preparat Imaavy do leczenia zarówno wAIHA, jak i uogólnionej miastenii. Wcześniej, w kwietniu 2025 roku, FDA dopuściła ten sam lek do terapii miastenii u dorosłych i młodzieży. Karta charakterystyki produktu leczniczego wymienia działania niepożądane, takie jak obrzęki kończyn, biegunka, gorączka oraz podwyższone ryzyko poważnych infekcji bakteryjnych i wirusowych, które wynikają z obniżenia poziomu immunoglobulin IgG.

Charakterystyka choroby i koszty leczenia

Ciepła autoimmunologiczna anemia hemolityczna to rzadkie schorzenie dotykające średnio jedną na 8000 osób. W jego przebiegu układ odpornościowy niszczy własne czerwone krwinki. Dotychczas standardem była głównie długotrwała sterydoterapia oraz leki stosowane poza wskazaniami rejestracyjnymi (np. rytuksymab), co utrudniało pacjentom uzyskanie refundacji. Koncern Johnson & Johnson pozyskał prawa do leku w 2020 roku, przejmując spółkę Momenta Pharmaceuticals za kwotę 6,5 miliarda dolarów.

FDA dopuściła stosowanie leku u pacjentów od 12. roku życia na podstawie modelowania farmakokinetycznego oraz danych z badań nad miastenią, ponieważ badanie ENERGY nie obejmowało dzieci. Producent nie ujawnił dotychczas ceny leku w nowym wskazaniu. Koszty podobnych terapii inhibitorami FcRn na rynku amerykańskim wahają się jednak od 225 000 do ponad 450 000 dolarów rocznie w przeliczeniu na pacjenta. Koncern Johnson & Johnson w całości sfinansował badanie kliniczne ENERGY, a jego autorzy deklarują powiązania finansowe z producentem leku.