Najważniejsze
- •FDA zatwierdziła Lisrayę (brepocitinib) w dawce 30 mg jako pierwszy doustny lek celowany na zapalenie skórno-mięśniowe u dorosłych.
- •Decyzja opiera się na 52-tygodniowym badaniu klinicznym fazy 3 VALOR, w którym lek istotnie poprawił wskaźniki kliniczne pacjentów (TIS 46,5 vs 31,2 pkt).
- •Terapia brepocitinibem pozwala na znaczną redukcję (u 62% pacjentów) lub całkowite odstawienie (u 45% pacjentów) uciążliwej sterydoterapii.
- •Lek został opatrzony najpoważniejszym ostrzeżeniem (Boxed Warning) ze względu na ryzyko poważnych infekcji, nowotworów oraz zakrzepicy.
- •Roczny koszt terapii Lisrayą w USA wyniesie od 60 000 do 78 000 dolarów, stanowiąc alternatywę dla drogich wlewów dożylnych immunoglobulin (IVIG).
27 sierpnia 2026 roku FDA zatwierdziła lek Lisraya (brepocitinib) w dawce 30 mg. To pierwsza doustna terapia celowana dla dorosłych pacjentów zmagających się z rzadkim zapaleniem skórno-mięśniowym.
27 sierpnia 2026 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Lisraya (brepocitinib) w dawce 30 mg. To pierwsza doustna terapia celowana przeznaczona dla dorosłych pacjentów cierpiących na rzadkie zapalenie skórno-mięśniowe.
Decyzja urzędu opiera się na wynikach 52-tygodniowego badania klinicznego 3. fazy VALOR, w którym wzięło udział 241 dorosłych pacjentów. Chorzy przyjmujący lek w dawce 30 mg osiągnęli w 52. tygodniu badania średni wskaźnik poprawy (TIS) na poziomie 46,5 punktu, podczas gdy w grupie placebo wynik ten wyniósł 31,2 punktu. FDA nie wyraziła zgody na rejestrację dawki 15 mg, ponieważ jej skuteczność nie osiągnęła istotności statystycznej w porównaniu z placebo.
Nowa terapia pozwala również ograniczyć konieczność stosowania steroidów. W grupie przyjmującej zatwierdzoną dawkę 62% pacjentów zmniejszyło dobową dawkę prednizonu do 2,5 mg lub mniej, a 45% całkowicie odstawiło te leki. W grupie placebo wskaźniki te wyniosły odpowiednio 38% i 29%. Brepocitinib działa jako podwójny inhibitor kinazy tyrozynowej 2 (TYK2) oraz kinazy janusowej 1 (JAK1).
Ze względu na profil bezpieczeństwa regulator opatrzył produkt najostrzejszym ostrzeżeniem (tzw. Boxed Warning). Ostrzeżenie to dotyczy ryzyka wystąpienia poważnych infekcji, nowotworów, zakrzepicy, zdarzeń sercowo-naczyniowych oraz zwiększonej śmiertelności. W badaniu VALOR poważne infekcje wystąpiły u 10% pacjentów przyjmujących dawkę 30 mg, w porównaniu z 1% w grupie placebo.
Zapalenie skórno-mięśniowe dotyka w Stanach Zjednoczonych od 30 000 do 50 000 osób. Przed decyzją FDA jedyną zarejestrowaną terapią celowaną były kosztowne wlewy dożylne immunoglobulin (IVIG), zatwierdzone w 2021 roku. Podstawą leczenia pozostawała natomiast steroidoterapia, która wiąże się z licznymi powikłaniami.
Aby ułatwić chorym dostęp do leczenia, producent wprowadza program wsparcia My Compass Support dla ubezpieczonych pacjentów w Stanach Zjednoczonych. Roczny koszt terapii lekiem Lisraya wyniesie od 60 000 do 78 000 dolarów. Sprawia to, że preparat stanowi alternatywę dla dotychczas stosowanych wlewów dożylnych u pacjentów opornych na standardowe leczenie.
Porównanie skuteczności Lisrayi (brepocitinib 30 mg) z placebo w badaniu VALOR (po 52 tygodniach)
| Wskaźnik / Parametr badawczy | Lisraya (30 mg) | Placebo |
|---|---|---|
| Średni wskaźnik poprawy (TIS) | 46,5 pkt | 31,2 pkt |
| Redukcja dawki prednizonu do ≤ 2,5 mg/dobę | 62% pacjentów | 38% pacjentów |
| Całkowite odstawienie sterydów | 45% pacjentów | 29% pacjentów |
| Częstość występowania poważnych infekcji | 10% pacjentów | 1% pacjentów |
Dane na podstawie badania klinicznego fazy 3 VALOR przedstawione przez FDA.
Porównanie metod leczenia zapalenia skórno-mięśniowego
Lisraya (brepocitinib 30 mg)
Immunoglobuliny (IVIG)
Sterydoterapia (np. prednizon)
Profil kliniczny i skuteczność leku Lisraya
Dane z dokumentacji rejestracyjnej FDA oraz badania VALOR.
Słownik pojęć
- Zapalenie skórno-mięśniowe (dermatomyositis)
- Rzadka, przewlekła choroba zapalna należąca do grupy miopatii zapalnych. Charakteryzuje się osłabieniem mięśni (szczególnie obręczy biodrowej i barkowej) oraz charakterystycznymi zmianami skórnymi (np. rumień heliotropowy, grudki Gottrona).
- Total Improvement Score (TIS)
- Wskaźnik oceniający stopień poprawy klinicznej u pacjentów z zapaleniami mięśni. Uwzględnia m.in. siłę mięśniową, aktywność enzymów mięśniowych oraz ocenę ogólną stanu zdrowia przez pacjenta i lekarza.
- Inhibitor TYK2/JAK1
- Substancja lecznicza hamująca działanie specyficznych enzymów (kinazy tyrozynowej 2 i kinazy janusowej 1) zaangażowanych w przekazywanie sygnałów zapalnych w komórkach układu odpornościowego.
- Boxed Warning (czarna ramka)
- Najbardziej rygorystyczne ostrzeżenie bezpieczeństwa umieszczane przez amerykańską FDA na opakowaniach leków (w czarnej ramce). Ostrzega lekarzy i pacjentów o potencjalnie ciężkich lub zagrażających życiu skutkach ubocznych leku.
- IVIG (immunoglobuliny dożylne)
- Preparat zawierający skoncentrowane przeciwciała uzyskiwane z osocza zdrowych dawców. Podawany we wlewach dożylnych w celu modulacji odpowiedzi układu odpornościowego w chorobach autoimmunologicznych.
