Najważniejsze
- •FDA zatwierdziła Mimrylo (rusfertyd) – pierwszy podskórny mimetyk hepcydyny w leczeniu czerwienicy prawdziwej u dorosłych.
- •Lek działając jak hepcydyna, ogranicza dopływ żelaza i hamuje nadprodukcję czerwonych krwinek, ułatwiając kontrolę hematokrytu (<45%).
- •W badaniu fazy III VERIFY 76,9% pacjentów leczonych rusfertydem nie wymagało zabiegu upustu krwi (flebotomii) w tygodniach 20–32.
- •Roczny koszt terapii w USA oszacowano na około 218 000 USD (cena fiolki to około 4 200 USD).
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła 28 sierpnia 2026 r. lek Mimrylo (rusfertyd) do leczenia czerwienicy prawdziwej u dorosłych pacjentów w Stanach Zjednoczonych.
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła 28 sierpnia 2026 roku lek Mimrylo (rusfertyd) do stosowania u dorosłych pacjentów z czerwienicą prawdziwą w Stanach Zjednoczonych. Preparat opracowany przez firmę Protagonist Therapeutics i wprowadzany na rynek przez koncern Takeda stanowi pierwszą podskórną terapię z klasy mimetyków hepcydyny.
Pacjenci przyjmują lek Mimrylo raz w tygodniu w formie samodzielnego zastrzyku podskórnego. Rusfertyd naśladuje działanie hepcydyny — naturalnego hormonu regulującego gospodarkę żelazem w organizmie. Substancja hamuje dopływ żelaza niezbędnego do nadprodukcji krwinek czerwonych, pomagając utrzymać wskaźnik hematokrytu poniżej 45%.
Skuteczność potwierdzona w badaniu VERIFY
Czerwienica prawdziwa to rzadki nowotwór krwi, zdiagnozowany u około 90 tysięcy osób w Stanach Zjednoczonych. Nadprodukcja krwinek czerwonych zagęszcza krew i drastycznie zwiększa ryzyko wystąpienia zawału serca, udaru mózgu czy zakrzepicy. Dotychczasowy standard leczenia obejmował stosowanie leków cytoredukcyjnych oraz uciążliwych upustów krwi, które u 78% pacjentów nie pozwalały na trwałe utrzymanie bezpiecznego stężenia krwinek.
Decyzję rejestracyjną regulator oparł na wynikach 3. fazy badania klinicznego VERIFY, przeprowadzonego w grupie 293 pacjentów poddawanych rutynowym upustom krwi. W grupie przyjmującej rusfertyd 76,9% osób nie wymagało zabiegu flebotomii między 20. a 32. tygodniem badania, w porównaniu do 32,9% w grupie placebo. Średnia liczba upustów krwi u chorych leczonych nowym preparatem spadła z 1,8 do 0,5.
Koszty terapii i profil bezpieczeństwa
Podczas badań klinicznych 55,9% pacjentów doświadczyło odczynów w miejscu wkłucia, a po roku stosowania u 25,6% badanych wystąpiła anemia. Wysoki koszt nowej terapii stanowi spore wyzwanie ekonomiczne dla amerykańskich ubezpieczycieli medycznych, a Europejska Agencja Leków nie ogłosiła jeszcze harmonogramu rejestracji preparatu w Europie.
Japoński koncern Takeda przejął globalne prawa komercyjne do leku od Protagonist Therapeutics za kwotę 300 milionów dolarów płatną z góry, przy czym potencjalna wartość umowy sięga 1,675 miliarda dolarów po uwzględnieniu płatności za kamienie milowe i tantiem. Według doniesień agencji Reuters cena hurtowa leku wynosi około 4200 dolarów za fiolkę, co oznacza roczny koszt terapii dla jednego pacjenta na poziomie około 218 000 dolarów.
Podsumowanie leku Mimrylo (rusfertyd) w liczbach
FDA / Protagonist Therapeutics / Takeda
Wyniki skuteczności badania klinicznego fazy III VERIFY (rusfertyd vs placebo)
| Wskaźnik / Parametr | Grupa Rusfertyd (Mimrylo) | Grupa Placebo |
|---|---|---|
| Odsetek pacjentów bez potrzeby flebotomii (tyg. 20–32) | 76,9% | 32,9% |
| Średnia liczba upustów krwi na pacjenta | Spadek z 1,8 do 0,5 | Brak istotnego spadku |
Dane z badania klinicznego fazy III VERIFY (Protagonist Therapeutics / Takeda)
Słownik pojęć
- Czerwienica prawdziwa (Polycythemia vera)
- Rzadki nowotwór układu krwiotwórczego (z grupy nowotworów myeloproliferacyjnych), charakteryzujący się nadmierną produkcją krwinek czerwonych, co zwiększa lepkość krwi oraz ryzyko zakrzepicy, zawału serca i udaru.
- Rusfertyd
- Pierwszy w swej klasie podskórny mimetyk hepcydyny; lek regulujący gospodarkę żelazem w organizmie, zatwierdzony pod nazwą handlową Mimrylo.
- Hepcydyna
- Kluczowy białkowy hormon wyprodukowany głównie w wątrobie, który reguluje wchłanianie oraz dystrybucję żelaza w organizmie.
- Flebotomia (upust krwi)
- Zabieg medyczny polegający na kontrolowanym upuście krwi w celu obniżenia poziomu hematokrytu i zmniejszenia gęstości krwi.
- Hematokryt
- Stosunek objętości krwinek czerwonych do całkowitej objętości krwi; docelowy poziom w leczeniu czerwienicy wynosi poniżej 45%.
- Leki cytoredukcyjne
- Leki hamujące podziały komórkowe i zmniejszające liczbę wytwarzanych krwinek w szpiku kostnym (np. hydroksymocznik).
