Najważniejsze
- •Divesiran firmy Silence Therapeutics w badaniu fazy 2 u pacjentów z czerwienicą prawdziwą osiągnął główny punkt końcowy i wyraźnie przewyższył placebo.
- •Lek ograniczył potrzebę upustów krwi: średnio 0,2 phlebotomii na pacjenta wobec 2,1 w grupie placebo.
- •Skuteczność była widoczna przy obu schematach dawkowania: co 6 tygodni i co 12 tygodni.
- •Profil bezpieczeństwa był korzystny — nie wykryto nowych sygnałów bezpieczeństwa, a działania niepożądane były nieliczne i łagodne.
- •Spółka planuje przejście do fazy 3 w pierwszej połowie 2027 roku i prezentację pełnych wyników na konferencji medycznej.
Silence Therapeutics poinformowało 10 sierpnia 2026 r. o pozytywnych wynikach fazy 2 badania divesiranu w czerwienicy prawdziwej i zapowiedziało fazę 3.
Silence Therapeutics ogłosiło 10 sierpnia 2026 roku pozytywne wyniki badania fazy 2 swojego leku genowego divesiranu u pacjentów z czerwienicą prawdziwą, czyli polcytemią werą. Spółka zapowiedziała, że po tych danych przejdzie do badania fazy 3, które ma ruszyć w pierwszej połowie 2027 roku.
Badanie objęło 48 chorych i miało charakter randomizowany, podwójnie ślepy oraz kontrolowany placebo. Według danych przedstawionych przez firmę, 88 proc. pacjentów leczonych divesiranem uzyskało odpowiedź kliniczną, podczas gdy w grupie placebo odsetek ten wyniósł 19 proc. W przypadku obu schematów dawkowania, co sześć i co 12 tygodni, lek wykazał skuteczność, a firma podała, że odpowiedź kliniczną osiągnęło 93,8 proc. pacjentów w grupie Q6W i 81,3 proc. w grupie Q12W.
Silence Therapeutics poinformowało też, że divesiran zmniejszył potrzebę wykonywania phlebotomii, czyli upustów krwi, które należą do standardowych metod leczenia tej choroby. Średnia liczba phlebotomii wyniosła 0,2 na pacjenta w grupie divesiran i 2,1 w grupie placebo. Spółka podała również, że lek był dobrze tolerowany i nie wykryto nowych sygnałów bezpieczeństwa. W badaniu odnotowano nieliczne reakcje w miejscu wstrzyknięcia oraz dwa przypadki niedokrwistości ocenione przez badaczy jako stopień 1.
Polcytemia wera to rzadka choroba nowotworowa, w której organizm produkuje zbyt dużo czerwonych krwinek. Prowadzi to do zagęszczenia krwi i zwiększa ryzyko zakrzepów, krwawień oraz innych powikłań. Dotychczas leczenie opiera się m.in. na phlebotomii, ale metoda ta nie zawsze zapewnia trwałą kontrolę choroby i może wymagać częstych interwencji.
Jeśli dalszy rozwój programu potwierdzi te wyniki, divesiran może stać się nową opcją dla pacjentów z PV, zwłaszcza dla chorych zależnych od regularnych upustów krwi. Silence Therapeutics planuje przedstawić pełne dane z badania na konferencji medycznej i rozpocząć fazę 3 w 2027 roku.
Jak działa i co pokazano w badaniu SANRECO
Na podstawie wyników badania fazy 2 SANRECO ogłoszonych przez Silence Therapeutics 10 sierpnia 2026 r.
Kluczowe wyniki badania fazy 2 SANRECO z divesiranem
| Wskaźnik | Divesiran | Placebo |
|---|---|---|
| Odsetek odpowiedzi klinicznej | 88% | 19% |
| Odpowiedź przy dawkowaniu co 6 tygodni | 93,8% | brak danych |
| Odpowiedź przy dawkowaniu co 12 tygodni | 81,3% | brak danych |
| Średnia liczba phlebotomii na pacjenta | 0,2 | 2,1 |
Na podstawie komunikatu Silence Therapeutics z 10 sierpnia 2026 r. oraz przytoczonych danych z badania SANRECO.
Słownik pojęć
- Czerwienica prawdziwa (polycythemia vera, PV)
- Rzadki nowotwór mieloproliferacyjny, w którym szpik produkuje zbyt dużo czerwonych krwinek, co zwiększa lepkość krwi i ryzyko zakrzepów.
- Phlebotomia / upust krwi
- Zabieg polegający na kontrolowanym pobraniu krwi w celu obniżenia hematokrytu i zmniejszenia ryzyka powikłań.
- Hematokryt (HCT)
- Odsetek objętości krwi zajmowany przez krwinki czerwone; jego utrzymanie poniżej 45% było elementem oceny odpowiedzi w badaniu.
- Badanie randomizowane
- Badanie, w którym uczestników przydziela się losowo do grup leczenia, aby ograniczyć wpływ czynników zakłócających.
- Badanie podwójnie ślepe
- Projekt badania, w którym ani pacjent, ani badacz nie wiedzą, kto otrzymuje lek, a kto placebo.
- siRNA
- Mały interferujący RNA; technologia pozwalająca wyciszać ekspresję wybranych genów i wpływać na procesy chorobowe.
