Najważniejsze
- •FDA zatwierdziła RP1 firmy Replimune pod nazwą Tudriqev do leczenia zaawansowanego czerniaka, mimo dwóch wcześniejszych odmów rejestracji.
- •Lek ma być stosowany w skojarzeniu z Opdivo/nivolumabem u dorosłych pacjentów, u których choroba postępowała po leczeniu inhibitorami PD-1.
- •Kluczowym punktem sporu była jakość danych z badania IGNYTE i to, czy można oddzielić skuteczność RP1 od efektu terapii towarzyszącej.
- •Zgoda ma charakter przyspieszony, więc producent będzie musiał potwierdzić korzyść kliniczną w badaniu uzupełniającym.
- •Tudriqev staje się jedną z nielicznych nowych opcji dla chorych na zaawansowanego czerniaka, którzy wyczerpali standardowe leczenie.
FDA zatwierdziła lek RP1 firmy Replimune, sprzedawany jako Tudriqev, do leczenia zaawansowanego czerniaka po dwóch wcześniejszych odmowach.
Debata Medexpressu: CAR-T w szpiczaku – przełomowa terapia poza zasięgiem polskich pacjentów
Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła 6 sierpnia 2026 roku lek RP1 firmy Replimune, który będzie sprzedawany pod nazwą Tudriqev, do leczenia zaawansowanego czerniaka. Decyzja zapadła po dwóch wcześniejszych odmowach i po trwających około roku negocjacjach między spółką a regulatorem.
Replimune złożyło wniosek o dopuszczenie leku do obrotu w 2024 roku. Firma liczyła na szybkie zatwierdzenie terapii, ale FDA dwukrotnie odmówiła, wskazując na wątpliwości dotyczące metodologii badań klinicznych oraz skuteczności preparatu. Spór dotyczył przede wszystkim tego, czy przedstawione dane pozwalają oddzielić działanie RP1 od efektu towarzyszącej terapii Opdivo.
Zgoda FDA dotyczy stosowania leku w skojarzeniu z Opdivo u dorosłych pacjentów z zaawansowanym czerniakiem, u których choroba postępowała po leczeniu inhibitorami PD-1. W badaniach klinicznych Replimune podało, że leczenie doprowadziło do zmniejszenia guzów u 34 proc. pacjentów. Według FDA mediana czasu trwania odpowiedzi wyniosła jednak 14,1 miesiąca, a nie 25 miesięcy, jak twierdziła spółka.
Wcześniej doradcza komisja FDA opowiedziała się za dopuszczeniem leku stosunkiem głosów 10 do 3. Część ekspertów uznała, że mimo zastrzeżeń wobec projektu badania sygnał skuteczności jest wystarczający, zwłaszcza że pacjenci z zaawansowanym czerniakiem mają ograniczone możliwości leczenia. Inni członkowie komisji zwracali uwagę na problemy z interpretacją wyników, w tym na analizę guzów nieodmrażanych i brak odpowiednio kontrolowanego porównania.
FDA sygnalizowała wcześniej, że dane z badania IGNYTE są trudne do oceny. Wskazywała, że niektóre elementy analizy mogą zawyżać ocenę skuteczności, a w części przypadków nie analizowano guzów niepodawanych bezpośrednio lekiem. To właśnie te zastrzeżenia stały się osią sporu wokół programu Replimune i doprowadziły do dwóch odmów rejestracji.
Zatwierdzenie Tudriqev ma znaczenie dla chorych na zaawansowanego czerniaka, którzy nie odpowiedzieli na standardowe leczenie. To jedna z nielicznych nowych opcji w tej grupie pacjentów i dopiero drugi lek zatwierdzony w ostatnich latach w tej kategorii. Replimune musi jednak przeprowadzić badanie potwierdzające korzyść kliniczną, bo zgoda FDA ma charakter przyspieszony i może zostać cofnięta, jeśli dalsze wyniki nie potwierdzą skuteczności terapii.
Jak przebiegała droga Tudriqev do zatwierdzenia FDA
Źródło: artykuł oraz dane z komunikatów FDA i Replimune.
Kluczowe dane dotyczące zatwierdzenia Tudriqev (RP1) przez FDA
| Element | Wartość |
|---|---|
| Data zatwierdzenia | 6 sierpnia 2026 |
| Nazwa handlowa | Tudriqev |
| Substancja / projekt | RP1 (vusolimogene oderparepvec-wtpg) |
| Wskazanie | Zaawansowany czerniak u dorosłych po progresji po inhibitorach PD-1 |
| Terapia skojarzona | Opdivo / nivolumab |
| Odsetek odpowiedzi w badaniu | 34% |
| Mediana czasu trwania odpowiedzi (FDA) | 14,1 miesiąca |
| Głosowanie komisji doradczej | 10 do 3 |
| Wcześniejsze odmowy FDA | 2 |
| Status rejestracji | Zatwierdzenie przyspieszone |
Źródło: treść artykułu oraz przytoczone dane FDA i Replimune.
Słownik pojęć
- Czerniak zaawansowany
- Postać nowotworu skóry, która rozprzestrzeniła się poza miejsce pierwotne lub jest trudna do leczenia standardowymi metodami.
- Inhibitory PD-1
- Leki immunoonkologiczne blokujące białko PD-1, co pomaga układowi odpornościowemu atakować komórki nowotworowe.
- Opdivo (nivolumab)
- Lek immunoterapeutyczny stosowany m.in. w czerniaku; w tym przypadku podawany w skojarzeniu z Tudriqev.
- Zatwierdzenie przyspieszone
- Tryb rejestracji FDA dla terapii spełniających niezaspokojoną potrzebę medyczną, oparty na wstępnych danych skuteczności.
- Badanie potwierdzające
- Dalsze badanie wymagane po przyspieszonym zatwierdzeniu, które ma wykazać rzeczywistą korzyść kliniczną leczenia.
- IGNYTE
- Badanie kliniczne Replimune, na podstawie którego oceniano skuteczność i bezpieczeństwo RP1/Tudriqev.
- RECIST
- Zestaw kryteriów używanych do oceny odpowiedzi guza na leczenie w badaniach onkologicznych.
