Najważniejsze
- •Daraxonrasib w badaniu fazy 3 wydłużył medianę całkowitego przeżycia u pacjentów z wcześniej leczonym przerzutowym rakiem trzustki do 13,2 miesiąca wobec 6,7 miesiąca przy chemioterapii.
- •Badanie objęło około 500 pacjentów i zostało zaprezentowane na ASCO oraz równolegle opublikowane w „New England Journal of Medicine”.
- •Pacjenci leczeni daraxonrasibem zgłaszali mniej bólu i lepszą jakość życia, ale terapia nie oznacza wyleczenia, a jej skuteczność może z czasem słabnąć.
- •Wśród istotnych działań niepożądanych wymieniano m.in. wysypkę oraz zmiany w jamie ustnej; pełny profil bezpieczeństwa nie był jeszcze szeroko opisany w relacjach prasowych.
- •Wyniki są obiecujące, ale wymagają dalszej obserwacji; znaczenie mają też konflikt interesów związany z finansowaniem badania oraz trwająca ścieżka regulacyjna leku.
Daraxonrasib wydłużył medianę przeżycia wcześniej leczonych pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki do 13,2 miesiąca wobec 6,7 miesiąca w grupie chemioterapii.
Naukowcy przedstawili 31 maja na konferencji American Society of Clinical Oncology w Chicago i równolegle opublikowali w „New England Journal of Medicine” wyniki badania, z których wynika, że eksperymentalny doustny lek daraxonrasib wydłużył medianę całkowitego przeżycia pacjentów z wcześniej leczonym przerzutowym rakiem trzustki do 13,2 miesiąca wobec 6,7 miesiąca w grupie chemioterapii.
W badaniu porównano daraxonrasib z chemioterapią u chorych, u których nowotwór przestał odpowiadać na wcześniejsze leczenie. Z relacji z prezentacji i publikacji naukowej wynika, że badanie objęło około 500 pacjentów, a różnica w przeżyciu oznacza, że lek niemal podwoił ten wskaźnik w porównaniu ze standardową chemioterapią. Wyniki zaprezentował w Chicago dr Brian Wolpin z Dana-Farber Cancer Institute.
Dostępne materiały wskazują też, że pacjenci przyjmujący daraxonrasib zgłaszali mniejsze nasilenie bólu i lepszą jakość życia niż chorzy leczeni chemioterapią. W relacjach podkreślano jednak, że nie chodzi o wyleczenie, a skuteczność leku może z czasem słabnąć. Wśród działań niepożądanych, które mogły wpływać na stosowanie terapii, wymieniano m.in. wysypkę, niekiedy ciężką, oraz zmiany w jamie ustnej. Pełny profil bezpieczeństwa i komplet danych metodologicznych nie znalazły się w dostępnych relacjach prasowych.
Ograniczenia i kwestie regulacyjne
Badanie finansowała firma Revolution Medicines, producent leku, co oznacza konflikt interesów towarzyszący prezentowanym wynikom. Z materiałów medialnych wynika także, że amerykańska Agencja Żywności i Leków ma przyspieszyć ocenę daraxonrasibu, a dla części pacjentów uruchomiono lub dopuszczono program expanded access. Dostępne źródła nie precyzują jednak formalnej nazwy ścieżki regulacyjnej ani dokładnego etapu procedury. Nie podano też kosztu terapii, terminu ewentualnej rejestracji ani tego, które dokładnie podtypy mutacji KRAS odnoszą z niej największą korzyść.
Rak trzustki nadal należy do najtrudniejszych nowotworów
Rak trzustki należy do nowotworów o najgorszym rokowaniu, ponieważ u wielu chorych rozpoznanie stawia się dopiero po pojawieniu się przerzutów. Według danych American Cancer Society w USA notuje się rocznie około 67 tys. nowych przypadków i ponad 52 tys. zgonów, a pięcioletnie przeżycie wynosi około 13 proc. Mutacje KRAS są w tym nowotworze bardzo częste, ale przez lata pozostawały trudnym celem terapeutycznym. Badanie dotyczy jednak konkretnej grupy, czyli pacjentów z wcześniej leczonym przerzutowym rakiem trzustki, a nie wszystkich chorych.
Jeśli wyniki potwierdzą się w dalszej obserwacji i lek uzyska rejestrację, daraxonrasib może stać się nową opcją dla części pacjentów w drugiej i kolejnych liniach leczenia. Na razie nie wiadomo, kiedy i na jakich dokładnie warunkach terapia będzie szerzej dostępna.
Najważniejsze dane liczbowe z badania daraxonrasibu i tła epidemiologicznego raka trzustki
| Parametr | Daraxonrasib / dane badania | Chemioterapia / tło |
|---|---|---|
| Mediana całkowitego przeżycia | 13,2 miesiąca | 6,7 miesiąca |
| Liczba uczestników badania | około 500 pacjentów | porównanie w ramach tego samego badania |
| Nowe przypadki raka trzustki rocznie w USA | około 67 tys. | — |
| Zgony z powodu raka trzustki rocznie w USA | ponad 52 tys. | — |
| Pięcioletnie przeżycie w raku trzustki | około 13% | — |
Na podstawie treści artykułu oraz danych American Cancer Society cytowanych w tekście.
Co pokazuje badanie daraxonrasibu?
Opracowanie na podstawie informacji z artykułu.
Słownik pojęć
- Mediana całkowitego przeżycia
- Czas, po którym połowa uczestników badania jeszcze żyje, a połowa już zmarła; często używany wskaźnik skuteczności leczenia onkologicznego.
- Przerzutowy rak trzustki
- Nowotwór trzustki, który rozprzestrzenił się poza narząd pierwotny do innych części ciała.
- Chemioterapia
- Leczenie przeciwnowotworowe z użyciem leków niszczących komórki nowotworowe lub hamujących ich wzrost.
- Mutacja KRAS
- Zmiana w genie KRAS, która może napędzać wzrost nowotworu; w raku trzustki występuje bardzo często.
- Druga linia leczenia
- Terapia stosowana po nieskuteczności lub zakończeniu wcześniejszego, standardowego leczenia.
- Expanded access
- Program umożliwiający części pacjentów uzyskanie dostępu do leku eksperymentalnego przed jego pełną rejestracją, zwykle w ściśle określonych warunkach.
