Najważniejsze
- •FDA zatwierdziła doustny lek Rasonque (daraxonrasib) w leczeniu zaawansowanego gruczolakoraka trzustki u dorosłych.
- •W badaniach klinicznych lek wydłużył medianę przeżycia pacjentów z 6,7 do ponad 13 miesięcy w porównaniu ze standardową chemioterapią.
- •Rasonque działa jako inhibitor blokujący wiele form białka RAS, co stanowi przełom w terapii nowotworów z mutacjami tej rodziny białek.
- •Obecnie brak jest informacji o cenie leku, planach rejestracji w Europie (EMA) oraz pełnym profilu jego skutków ubocznych.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła 26 sierpnia 2026 roku doustny lek Rasonque do stosowania w terapii zaawansowanego gruczolakoraka trzustki u dorosłych pacjentów.
Porównanie wyników leczenia lekiem Rasonque ze standardową chemioterapią drugiego rzutu
| Parametr | Standardowa chemioterapia / starsze leki | Terapia lekiem Rasonque (daraxonrasib) |
|---|---|---|
| Mediana przeżycia pacjentów | 6,7 miesiąca | Ponad 13 miesięcy |
| Mechanizm działania | Niewybiórcze działanie cytotoksyczne / blokowanie pojedynczych mutacji (np. sotorasib) | Inhibitor blokujący wiele form białka RAS (mutacje u większości chorych) |
| Wydłużenie życia pacjenta | O kilka tygodni (w przypadku dotychczasowych leków II rzutu) | Niemal dwukrotne wydłużenie mediany przeżycia (o ponad 6 miesięcy) |
Dane na podstawie badań klinicznych przedstawionych przez FDA.
26 sierpnia 2026 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła doustny lek Rasonque (daraxonrasib) firmy Revolution Medicines. Preparat jest przeznaczony do leczenia zaawansowanego gruczolakoraka trzustki u dorosłych pacjentów. Regulator podjął tę decyzję na podstawie wyników badań klinicznych, które wykazały wydłużenie mediany przeżycia chorych z 6,7 do ponad 13 miesięcy w porównaniu ze standardową chemioterapią.
Skuteczność kliniczna i szybka rejestracja
W badaniu klinicznym wzięło udział 500 chorych z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki. Kwalifikowali się do niego dorośli pacjenci po co najmniej jednej wcześniejszej terapii ogólnoustrojowej oraz osoby, które nie mogły przyjmować chemioterapii skojarzonej. Rasonque to lek w postaci tabletki przyjmowanej raz dziennie. Mechanizm jego działania polega na blokowaniu wielu form białka RAS, które stymuluje wzrost nowotworu. Przed oficjalną rejestracją preparat otrzymało ponad 2000 pacjentów w ramach programu rozszerzonego dostępu.
FDA rozpatrzyła wniosek rejestracyjny w trybie priorytetowym, co skróciło czas procedury do 10 miesięcy. Urzędnicy wydali ostateczną decyzję o 6,5 miesiąca wcześniej, niż planowano. Dyrektor Centrum Doskonałości Onkologicznej FDA, dr Angelo de Claro, zwrócił uwagę na bezprecedensowe wyniki leczenia w obszarze o wysokich, niezaspokojonych dotąd potrzebach medycznych. Badania kliniczne na zlecenie producenta prowadził instytut Dana-Farber Cancer Institute. Dyrektor tej placówki, dr Brian Wolpin, określił zatwierdzenie daraxonrasibu jako przełomowy moment dla chorych i zwieńczenie wieloletnich prac nad blokowaniem białka KRAS.
Przełom w celowaniu w białko RAS
Gruczolakorak odpowiada za około 95 procent przypadków nowotworów zewnątrzwydzielniczych trzustki w Stanach Zjednoczonych. Stanowi on 3,2 procent wszystkich diagnoz onkologicznych w USA, a wskaźnik pięcioletniego przeżycia pacjentów wynosi tam około 13 procent. Przez ponad 30 lat białko RAS pozostawało nieuchwytnym celem terapeutycznym. Dotychczas zatwierdzone terapie celowane, takie jak sotorasib, blokowały tylko jedną specyficzną mutację. Z kolei Rasonque działa jako inhibitor o szerokim spektrum, uderzając w mutacje obecne u większości chorych. Dotychczas stosowane leki drugiego rzutu wydłużały przeżycie zaledwie o kilka tygodni.
Producent nie ujawnił dotychczas ceny rynkowej leku ani kosztów miesięcznej kuracji. Brak również deklaracji ze strony amerykańskich ubezpieczycieli w sprawie refundacji preparatu Rasonque. Firma nie przedstawiła też planów dotyczących rejestracji leku poza USA, w tym w Europejskiej Agencji Leków (EMA). Ponadto badania kliniczne nie określiły jeszcze wpływu terapii na jakość życia chorych ani pełnego profilu bezpieczeństwa i toksyczności nowej substancji czynnej.
Statystyki dotyczące raka trzustki i badania klinicznego Rasonque
Dane statystyczne z badań klinicznych oraz statystyk epidemiologicznych USA.
Słownik pojęć
- FDA (Food and Drug Administration)
- Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków – instytucja rządowa odpowiedzialna za kontrolę bezpieczeństwa i rejestrację leków, wyrobów medycznych oraz żywności w USA.
- Gruczolakorak trzustki (PDAC)
- Najczęstszy typ nowotworu złośliwego trzustki, wywodzący się z komórek przewodowych części zewnątrzwydzielniczej narządu.
- Białko RAS / KRAS
- Rodzina białek odgrywających kluczową rolę w regulacji wzrostu, podziału i przeżycia komórek. Mutacje w genach RAS (szczególnie KRAS) są częstą przyczyną niekontrolowanego rozwoju nowotworów, w tym raka trzustki.
- Inhibitor
- Substancja chemiczna, która blokuje lub hamuje działanie określonego białka, enzymu lub receptora w organizmie (w tym przypadku białka RAS).
- Mediana przeżycia
- Wskaźnik statystyczny określający czas, który przeżywa 50% pacjentów w badanej grupie od momentu rozpoczęcia terapii lub diagnozy.
- Program rozszerzonego dostępu (Compassionate Use)
- Procedura umożliwiająca podanie pacjentom cierpiącym na ciężkie, zagrażające życiu choroby leków, które nie zostały jeszcze oficjalnie zarejestrowane na rynku, ale wykazały obiecujące wyniki w badaniach klinicznych.
