Immunoterapia u dzieci z białaczką zmniejsza ryzyko nawrotu o połowę

Międzynarodowy zespół badaczy kierowany przez naukowców z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego w Kilonii opublikował na łamach czasopisma „The New England Journal of Medicine” wyniki badania klinicznego III fazy. Wykazały one, że zastąpienie dwóch bloków intensywnej chemioterapii immunoterapią z użyciem blinatumomabu ogranicza ryzyko nawrotu choroby o niemal połowę. Ponadto redukuje liczbę ciężkich powikłań u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną z grupy wysokiego ryzyka.

Kto skorzysta z nowej terapii?

Projektem kierowali prof. Martin Schrappe oraz prof. Gunnar Cario z Kliniki Onkologii i Reumatologii Dziecięcej szpitala w Kilonii, reprezentujący centrum badawcze ALL-BFM. W zrandomizowanym badaniu wzięło udział ponad 100 ośrodków medycznych z ośmiu krajów. Analiza objęła wyłącznie pacjentów zakwalifikowanych do grupy wysokiego ryzyka nawrotu, którzy stanowią około 20% wszystkich dzieci chorujących na tę postać białaczki. W samych Niemczech odpowiada to grupie około 110–120 pacjentów rocznie z ogólnej liczby około 600 zachorowań. Przedsięwzięcie otrzymało 4,2 mln euro dofinansowania od niemieckiej organizacji Deutsche Krebshilfe.

Sposób działania i zalety blinatumomabu

Nowy schemat terapeutyczny polegał na wycofaniu dwóch bloków wysoce toksycznej chemioterapii i wprowadzeniu w ich miejsce dwóch cykli immunoterapii blinatumomabem. Lek ten łączy własne komórki odpornościowe pacjenta z komórkami nowotworowymi, co umożliwia układowi immunologicznemu ich bezpośrednie niszczenie. Zmniejszenie dawek tradycyjnych leków cytostatycznych znacząco ograniczyło zagrażające życiu powikłania, w tym posocznicę w przebiegu neutropenii oraz trwałe uszkodzenia narządowe.

Dotychczas blinatumomab stosowano głównie w przypadkach opornych na leczenie lub przy nawrotach choroby. W odróżnieniu od terapii CAR-T, które wymagają skomplikowanej i wielotygodniowej modyfikacji genetycznej komórek w laboratorium, preparat ten jest gotowy do natychmiastowego użycia. Nowa metoda nie zastępuje całkowicie tradycyjnej chemioterapii, lecz modyfikuje wybrany etap leczenia dzieci z gorszymi rokowaniami.

Wyniki badania stanowią podstawę do modyfikacji międzynarodowych protokołów BFM i zarejestrowania leku w pierwszej linii leczenia u dzieci. Wprowadzenie nowej procedury do codziennej praktyki klinicznej wiąże się jednak z wyzwaniami: koniecznością prowadzenia ciągłego wlewu dożylnego przez 28 dni, wysokimi kosztami zakupu preparatu oraz potrzebą ścisłego monitorowania działań niepożądanych, w tym zespołu uwalniania cytokin i toksyczności neurologicznej.