Najważniejsze
- •Niemieccy lekarze po raz pierwszy uzyskali pełną, trwającą ponad rok remisję zaawansowanego nerczaka płodowego za pomocą eksperymentalnej terapii TCR celującej w białko PRAME.
- •Pacjent w stanie terminalnym, z licznymi przerzutami (m.in. do mózgu i płuc), po 10 latach walki z chorobą powrócił do zdrowia i normalnego funkcjonowania.
- •Terapia TCR różni się od klasycznej metody CAR-T tym, że potrafi wykrywać antygeny ukryte wewnątrz komórek nowotworowych, co daje nadzieję na skuteczne leczenie guzów litych.
- •Zastosowanie terapii wiązało się z ciężkimi powikłaniami ogólnoustrojowymi, przez które pacjent spędził dwa tygodnie na oddziale intensywnej terapii.
- •W 2027 roku rozpocznie się badanie kliniczne PRAMEtime o wartości 1,8 mln euro, mające na celu sprawdzenie skuteczności metody u szerszej grupy pacjentów pediatrycznych.
Niemieccy lekarze z Heidelbergu poinformowali o uzyskaniu trwającej ponad rok pełnej remisji rozsianego nowotworu nerek u nastolatka dzięki eksperymentalnej terapii komórkowej TCR.
Niemieccy lekarze z Hopp-Kindertumorzentrum (KiTZ) w Heidelbergu poinformowali 12 sierpnia 2026 roku na łamach czasopisma „New England Journal of Medicine” o uzyskaniu trwającej ponad rok pełnej remisji rozsianego nowotworu nerek u nastoletniego pacjenta. W terapii po raz pierwszy zastosowano eksperymentalną metodę TCR (T-cell receptor), nakierowaną na wewnątrzkomórkowe białko PRAME.
Pacjent zachorował na nerczaka płodowego w wieku 7 lat. Choroba oraz jej nawroty trwały 10 lat, doprowadzając organizm do stanu terminalnego. Nowotwór dał przerzuty do płuc, wątroby, miednicy, jamy brzusznej oraz mózgu. W lipcu 2025 roku lekarze podali choremu zmodyfikowane genetycznie limfocyty T. Zespół kierowany przez Patricka Schmidta zmodyfikował komórki pacjenta w laboratorium w Heidelbergu, wykorzystując wektor dostarczony przez firmę biotechnologiczną Immatics.
Trzy miesiące po infuzji, w październiku 2025 roku, biopsje oraz badania obrazowe wykazały całkowity brak żywych komórek nowotworowych. Remisja u nastolatka utrzymuje się już od ponad roku. Dr Christian Seitz ujawnił jednak, że bezpośrednio po podaniu preparatu pacjent spędził dwa tygodnie na oddziale intensywnej terapii z powodu ciężkich powikłań ogólnoustrojowych. Oficjalne komunikaty prasowe ośrodka medycznego pominęły tę informację. Autorzy publikacji nie przedstawili również szczegółów dotyczących powiązań finansowych z firmą Immatics, która posiada patenty na receptory PRAME.
Przełom w leczeniu guzów litych
Dla pacjentów z nawrotowym i rozsianym nerczakiem płodowym, po wyczerpaniu standardowych metod leczenia, wskaźnik pięcioletniego przeżycia wynosi poniżej 15%. Zastosowana metoda TCR, w przeciwieństwie do klasycznej technologii CAR-T, wykrywa białka ukryte wewnątrz komórek nowotworowych, takie jak PRAME. Umożliwia to zwalczanie guzów litych, które dotychczas pozostawały odporne na immunoterapię.
Plany na przyszłość i ograniczenia metody
Fundacja Dietmar Hopp Stiftung przeznaczy 1,8 mln euro na czteroletnie badanie kliniczne fazy I i II o nazwie PRAMEtime, które rozpocznie się w 2027 roku. Badanie obejmie maksymalnie 18 pacjentów pediatrycznych. W pierwszej fazie komórki wyprodukuje firma Immatics, ponieważ nowe Centrum Innowacyjnych Terapii w Heidelbergu nie dysponuje jeszcze niezbędnym certyfikatem GMP. Eksperci przypominają jednak, że opisany sukces dotyczy tylko jednego pacjenta o konkretnym profilu genetycznym, dlatego wyniki mogą nie powtórzyć się u innych chorych.
Oś czasu leczenia i remisji pacjenta za pomocą terapii TCR
Opracowanie własne na podstawie danych klinicznych z New England Journal of Medicine (2026)
Porównanie technologii immunoterapii komórkowej: CAR-T vs TCR
Klasyczna technologia CAR-T
Eksperymentalna technologia TCR (T-cell receptor)
Słownik pojęć
- Nerczak płodowy (guz Wilmsa)
- Nowotwór złośliwy nerek występujący głównie u dzieci (nephroblastoma), wywodzący się z komórek embrionalnych.
- PRAME
- Antygen nowotworowy (Preferentially Expressed Antigen in Melanoma), który ulega nadekspresji w wielu nowotworach złośliwych i stanowi cel dla nowoczesnych immunoterapii.
- TCR
- (T-cell receptor) Receptor komórek T, którego modyfikacja genetyczna pozwala limfocytom T rozpoznawać specyficzne białka wewnątrzkomórkowe prezentowane na powierzchni komórek nowotworowych.
- CAR-T
- (Chimeric Antigen Receptor T-cells) Metoda immunoterapii polegająca na modyfikacji limfocytów T w taki sposób, aby rozpoznawały one i niszczyły antygeny znajdujące się na powierzchni komórek nowotworowych.
- Certyfikacja GMP
- (Good Manufacturing Practice) Praktyka Dobrych Praktyk Produkcyjnych – zbiór procedur gwarantujących, że produkty medyczne są wytwarzane w sposób kontrolowany i zgodny z normami jakości.
