CAR-T w Polsce: nowa terapia szpiczaka plazmocytowego

Terapia CAR-T, która zmienia podejście do leczenia szpiczaka plazmocytowego, jest już dostępna w Polsce, a hematolodzy oceniają, że może doprowadzić do całkowitego wyleczenia części pacjentów. Pierwszy chory ze szpiczakiem otrzymał tę formę leczenia w Polsce w 2021 roku, a sama technologia CAR-T trafiła do krajowej praktyki klinicznej w 2019 roku. Dotychczas w polskich ośrodkach lekarze zastosowali terapię CAR-T u ponad 650–700 pacjentów z innymi nowotworami hematologicznymi, głównie z ostrą białaczką limfoblastyczną i chłoniakami, gdzie świadczenie jest refundowane. Szacuje się, że w przypadku szpiczaka plazmocytowego około 50 pacjentów rocznie mogłoby realnie skorzystać z takiego leczenia. W Polsce funkcjonuje obecnie 15 akredytowanych ośrodków, które mają doświadczenie w prowadzeniu terapii komórkowych i mogłyby leczyć również chorych na szpiczaka. Terapia CAR-T dla szpiczaka została już zarejestrowana, a jednym z kluczowych argumentów na rzecz jej szerszego zastosowania są dane z badania CAR-PRISM, prowadzonego u pacjentów z wysokim ryzykiem rozwoju szpiczaka. W tym badaniu 100 procent chorych uzyskało negatywny wynik minimalnej choroby resztkowej (MRD) w ciągu dwóch miesięcy od podania komórek CAR-T i utrzymywało ten stan w dalszej obserwacji, przy braku ciężkich działań niepożądanych. Lekarze podkreślają, że tak głębokiej odpowiedzi nie obserwowano dotąd w tej grupie chorych. CAR-T polega na pobraniu od pacjenta limfocytów T, ich genetycznej modyfikacji w wyspecjalizowanym laboratorium, a następnie ponownym podaniu choremu. Zmodyfikowane komórki rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe, a dzięki zdolności namnażania mogą utrzymywać efekt terapeutyczny przez dłuższy czas. W praktyce klinicznej oznacza to jednorazową procedurę zamiast wieloletnich, powtarzanych cykli terapii, które wymagają częstych wizyt w szpitalu. W Polsce co roku lekarze rozpoznają szpiczaka plazmocytowego u około 2000 osób. Jeszcze ponad 20 lat temu mediana przeżycia wynosiła około trzech lat, dziś, dzięki kolejnym liniom nowoczesnego leczenia, sięga 10–15 lat, a część chorych żyje znacznie dłużej. Choroba pozostaje jednak przewlekła i wymaga ciągłych konsultacji, zmian schematów terapeutycznych oraz ścisłej kontroli. Eksperci zwracają uwagę, że choć wyniki badań, zwłaszcza CAR-PRISM, budzą duży optymizm, wciąż brakuje danych z bardzo długiej obserwacji chorych po CAR-T i pełnego profilu odległych działań niepożądanych. Nie wiadomo także, jak ta metoda będzie konkurować lub łączyć się z innymi nowymi terapiami w szpiczaku, które są wprowadzane równolegle. Kolejnym krokiem mogą być decyzje refundacyjne dotyczące CAR-T w szpiczaku plazmocytowym oraz rozszerzanie zastosowania tej terapii na wcześniejsze linie leczenia. Dla systemu ochrony zdrowia oznacza to konieczność przygotowania ośrodków i budżetu na kosztowną, ale potencjalnie jednorazową procedurę, która może zmienić sposób opieki nad częścią pacjentów z nowotworami hematologicznymi.