Eksperci zajmujący się leczeniem hemofilii w Polsce wskazują, że kluczem do poprawy dostępu do nowoczesnych terapii są jasne kryteria kwalifikacji pacjentów oraz lepsze wykorzystanie instrumentów refundacyjnych, takich jak mechanizmy dzielenia ryzyka. Wnioski te padły podczas debaty „Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce. Czy zapowiadane przez Ministerstwo Zdrowia zmiany zapewnią długo oczekiwaną personalizację terapii?”, która odbyła się 31 marca w Warszawie. Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, odpowiadając na pytania o terapie nieczynnikowe, podkreślił, że są one „kilkukrotnie droższe niż pozostałe metody leczenia” i że systemu „nie stać na to, żeby wszyscy pacjenci mieli do nich dostęp”. Zaznaczył, że konieczne jest wspólne wypracowanie kryteriów kwalifikacji, określających, kto powinien korzystać z tych leków w pierwszej kolejności. Jak przypomniał, w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii priorytetowo objęto już pacjentów z bezwzględnymi wskazaniami, którzy korzystają z nowych terapii, a kolejne grupy chorych trzeba dopiero zdefiniować. Miłkowski wskazał też na potrzebę uporządkowania dostępu do różnych opcji terapeutycznych dla pacjentów leczonych dziś jedną metodą. W obszarze terapii osoczopochodnych, rekombinowanych i długodziałających koszty bywają zbliżone, co otwiera drogę do większej personalizacji leczenia. Wiceminister zapowiedział intensyfikację analiz klinicznych i farmakoekonomicznych, które mają pomóc w optymalnym doborze terapii i racjonalnym wydatkowaniu środków publicznych. Resort zdrowia zamierza szerzej korzystać z narzędzi ustawy refundacyjnej, w tym z mechanizmów dzielenia ryzyka, które mogą obniżyć koszty dla płatnika i zwiększyć liczbę pacjentów korzystających z terapii podskórnych. Według Miłkowskiego sytuacja zaczyna się poprawiać dzięki rosnącej konkurencji na rynku leków na hemofilię, co może przełożyć się na dalsze obniżki cen i lepszą dostępność nowoczesnych metod. Uczestnicząca w debacie ekspertka systemowa Izabela Obarska przypomniała, że hemofilia to rzadka, genetyczna osoczowa skaza krwotoczna, najczęściej typu A, prowadząca do krwawień do stawów i mięśni, bólu oraz postępującej niepełnosprawności. Celem terapii jest nie tylko zapobieganie krwawieniom i uszkodzeniom stawów, ale także odciążenie chorych od uciążliwości leczenia – w idealnym scenariuszu nawet od ciągłej świadomości choroby. Obarska oceniła, że Polska dobrze wypada pod względem dostępności czynników krzepnięcia o standardowym okresie półtrwania, ale gorzej radzi sobie z zapewnieniem dostępu do innowacyjnych terapii i rekombinowanych czynników o przedłużonym czasie działania. Zwróciła uwagę na zróżnicowane modele organizacji leczenia w krajach regionu: otwarty rynek w Czechach, centralne przetargi z przewagą jednego leku na Węgrzech oraz połączenie przetargów centralnych i rynku aptecznego w Rumunii. W Polsce obowiązuje Program Polityki Zdrowotnej „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028” oraz program lekowy B.15 dla dzieci, które wymagają lepszej integracji. Kolejne miesiące mają przynieść doprecyzowanie kryteriów dostępu do innowacyjnych leków i decyzje refundacyjne, które zdecydują, czy zapowiadana personalizacja terapii realnie poprawi sytuację pacjentów oraz organizację pracy ośrodków hematologicznych.