Najważniejsze
- •Refundacja terapii genowej Elevidys w Polsce jest obecnie niemożliwa, ponieważ lek nie ma pozwolenia EMA na dopuszczenie do obrotu w UE.
- •Spór nie dotyczy wyłącznie procedur administracyjnych — w debacie pojawiają się także zastrzeżenia dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa terapii.
- •Akcje charytatywne nagłośnione przez Łatwoganga pokazały skalę społecznej mobilizacji, ale też to, że zbiórki nie są w stanie długofalowo sfinansować leczenia wszystkich dzieci z DMD.
- •W przestrzeni publicznej pojawiają się duże kwoty i szacunki liczby pacjentów, jednak brakuje twardych danych o tym, ilu chorych w Polsce kwalifikowałoby się do terapii i jaki byłby realny koszt dla budżetu.
- •Przełom w sprawie mógłby nastąpić dopiero po zmianie statusu leku w UE, np. po nowym wniosku do EMA lub pojawieniu się nowych danych klinicznych.
Piotr Hancke, znany jako Łatwogang, zaapelował o publiczne finansowanie terapii genowej dla dzieci z DMD. Ministerstwo Zdrowia odpowiedziało, że refundacja leku Elevidys nie jest możliwa bez zgody EMA.
Piotr Hancke, znany w sieci jako Łatwogang, zaapelował 26 i 27 maja do prezydenta i rządu o publiczne sfinansowanie terapii genowej dla dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a. Ministerstwo Zdrowia odpowiedziało, że refundacja wskazywanego leku, Elevidys, nie jest możliwa, ponieważ preparat nie ma pozwolenia Europejskiej Agencji Leków na dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej.
Apel pojawił się po zakończeniu głośnej akcji charytatywnej influencera. Podczas rowerowego przejazdu z Zakopanego do Gdańska zbierał on środki na leczenie dzieci z DMD. W materiałach towarzyszących sprawie koszt terapii dla jednego dziecka szacowano na około 15 mln zł, zwykle łącznie z leczeniem i wyjazdem do USA. Hancke mówił, że skala potrzeb przekracza możliwości społecznych zbiórek, i zwracał się do władz o znalezienie rozwiązania, w tym refundacji lub obniżenia kosztów. W jednej z wypowiedzi podał też kwotę 500 mln zł jako argument za objęciem pomocą większej grupy pacjentów. Nie jest to jednak oficjalne wyliczenie kosztu dla państwa.
Status leku i wątpliwości wokół terapii
Lek, o którym mowa, to Elevidys. Z dostępnych materiałów wynika, że w USA opisywano go jako warunkowo zatwierdzony przez FDA, jednak szczegóły dotyczące kryteriów kwalifikacji pacjentów różnią się między publikacjami. W Polsce i innych krajach UE kluczowa pozostaje decyzja EMA. Media relacjonujące stanowisko resortu zgodnie podają, że europejski regulator wcześniej odmówił wydania pozwolenia. W materiałach przywoływano także zastrzeżenia dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa terapii, a nie tylko sam brak rejestracji.
W debacie pojawia się również kwestia skali problemu. Część publikacji podaje, że w Polsce z DMD żyje około 400 dzieci, ale w dostarczonych materiałach nie wskazano urzędowego rejestru ani źródła tej liczby. Pojawiają się też dane, według których lek otrzymało w USA ponad 1000 pacjentów; media przypisują te informacje danym producenta. Nie ma natomiast twardych danych, ilu pacjentów w Polsce faktycznie kwalifikowałoby się do tej terapii i jaki byłby realny koszt dla budżetu.
Debata o finansowaniu terapii rzadkich
Sprawa wpisuje się w szerszą debatę o finansowaniu bardzo drogich terapii w chorobach rzadkich. Presja społeczna rośnie, gdy rodziny organizują wielomilionowe zbiórki, ale państwo odwołuje się do reguł refundacyjnych i oceny dowodów klinicznych. W tym przypadku problem nie sprowadza się wyłącznie do procedur administracyjnych, lecz także do wcześniejszych zastrzeżeń EMA wobec danych dotyczących leku Elevidys.
Bez zmiany statusu leku w UE trudno oczekiwać szybkiego wprowadzenia refundacji systemowej w Polsce. Kolejnym punktem zwrotnym może być nowy wniosek producenta do EMA lub pojawienie się nowych danych klinicznych. Do tego czasu ciężar finansowania może nadal spoczywać głównie na zbiórkach.
Co musiałoby się wydarzyć, by otworzyć drogę do refundacji Elevidys w Polsce
Na podstawie opisu procesu regulacyjnego w artykule.
Najważniejsze liczby pojawiające się w debacie o terapii DMD i Elevidys
| Wskaźnik / kwota | Wartość | Uwagi |
|---|---|---|
| Szacowany koszt terapii dla 1 dziecka | ok. 15 mln zł | Zwykle wraz z leczeniem i wyjazdem do USA |
| Kwota podawana w debacie publicznej | 500 mln zł | Nie jest to oficjalne wyliczenie kosztu dla państwa |
| Szacunkowa liczba dzieci z DMD w Polsce | ok. 400 | W tekście zaznaczono brak urzędowego źródła tej liczby |
| Liczba pacjentów, którzy mieli otrzymać lek w USA | >1000 | Informacja przypisywana danym producenta |
Źródło: dane i szacunki przytoczone w artykule.
Słownik pojęć
- DMD
- Dystrofia mięśniowa Duchenne’a — rzadka, postępująca choroba genetyczna prowadząca do uszkodzenia i zaniku mięśni.
- Elevidys
- Terapia genowa rozwijana dla wybranych pacjentów z DMD, będąca przedmiotem debaty o skuteczności, bezpieczeństwie i dostępności.
- EMA
- Europejska Agencja Leków, która ocenia m.in. bezpieczeństwo i skuteczność leków przed dopuszczeniem ich do obrotu w Unii Europejskiej.
- Refundacja
- Finansowanie całości lub części kosztu leczenia ze środków publicznych, zwykle po spełnieniu wymogów rejestracyjnych i ocenie opłacalności.
- FDA
- Amerykańska Agencja Żywności i Leków, odpowiedzialna za dopuszczanie leków i terapii na rynek USA.
