Najważniejsze
- •Łatwogang pomógł 24 maja 2026 r. domknąć brakującą kwotę 3,5 mln zł na terapię genową Elevidys dla Adasia Orlika chorego na DMD.
- •Źródła są niespójne co do pełnego kosztu leczenia: pojawiają się kwoty 14,5 mln zł, 15 mln zł i „niemal 16 mln zł”.
- •Sukces zbiórki uruchomił debatę o finansowaniu bardzo drogich terapii, które nie zostały zatwierdzone w Unii Europejskiej.
- •Sednem sporu jest różnica między perspektywą rodziców, dla których liczy się czas i „okno terapeutyczne”, a perspektywą regulatora wymagającego mocnych dowodów skuteczności.
- •DMD to ciężka, postępująca choroba genetyczna mięśni, w której wraz z pogorszeniem stanu pacjenta mogą maleć szanse na kwalifikację do części terapii.
Piotr Hancke, znany jako Łatwogang, 24 maja domknął zbiórkę dla Adasia Orlika na terapię genową <strong>Elevidys</strong> w USA, choć lek nie ma zgody w Unii Europejskiej.
Influencer Piotr Hancke, znany jako Łatwogang, 24 maja 2026 r. pomógł domknąć internetową zbiórkę dla Adasia Orlika, chłopca chorego na dystrofię mięśniową Duchenne’a. Finał akcji nastąpił podczas charytatywnego przejazdu rowerowego z Zakopanego do Gdańska. Zebrane środki mają sfinansować terapię genową Elevidys w USA, choć lek nie został zatwierdzony w Unii Europejskiej.
Według relacji z akcji i doniesień lokalnych mediów około godz. 18.20–18.25 udało się zebrać brakującą kwotę 3,5 mln zł. Wcześniej rodzina i darczyńcy zgromadzili około 11 mln zł. Źródła nie są jednak spójne co do pełnego kosztu terapii. W części publikacji pojawia się kwota 15 mln zł, z sumy 11 mln zł i 3,5 mln zł wynika 14,5 mln zł, a inne materiały mówiły o koszcie „niemal 16 mln zł”.
Akcja była częścią szerzej zakrojonej zbiórki prowadzonej przez Łatwoganga podczas transmitowanego w internecie rajdu. Tego samego dnia influencer pomagał też innemu chłopcu z DMD. Po zebraniu środków dla Adasia rodzina pojechała do Gdańska, by podziękować organizatorowi i darczyńcom. W relacjach z wydarzenia pojawiały się tłumy na mecie przejazdu oraz informacje o kontynuacji zbiórek dla kolejnych dzieci.
Spór wokół terapii
Spór w tej sprawie dotyczy nie tylko skali internetowej mobilizacji, lecz także samego leku. Z materiału źródłowego wynika, że Europejska Agencja Leków zakwestionowała wykazanie skuteczności klinicznej Elevidys, dlatego terapia nie została zatwierdzona w Europie. Dostępne w zestawie źródła nie pozwalają jednak precyzyjnie opisać całego zakresu decyzji EMA, w tym wszystkich ocenianych punktów końcowych i grup pacjentów.
Matka chłopca, Alicja Orlik, w wywiadzie dla Rynku Zdrowia broni decyzji o zbiórce i planowanym leczeniu. Jak mówi, zna przebieg choroby bez terapii i woli „spróbować czegoś, co daje szansę to zmienić”, niż czekać na dalsze pogorszenie. Jej wypowiedzi odzwierciedlają perspektywę rodziców, którzy podkreślają, że w DMD czas ma kluczowe znaczenie dla utrzymania kwalifikacji do części terapii.
Dwie perspektywy
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a to ciężka, postępująca choroba genetyczna mięśni. Wraz z utratą funkcji ruchowych maleją szanse na zakwalifikowanie do niektórych metod leczenia i na uzyskanie mierzalnego efektu. W tej sprawie zderzają się więc dwa podejścia: rodziców, którzy chcą działać, zanim zamknie się terapeutyczne „okno”, oraz regulatora, który wymaga mocnych dowodów skuteczności.
Kolejnym krokiem będzie organizacja leczenia Adasia w USA, choć nie podano jeszcze terminu, ośrodka ani pełnego harmonogramu terapii. Sprawa może też podtrzymać debatę o finansowaniu drogich, niezatwierdzonych w Europie terapii za pośrednictwem publicznych zbiórek internetowych.
Kluczowe liczby i rozbieżności podane w artykule
| Element | Wartość | Uwagi |
|---|---|---|
| Brakująca kwota domknięta podczas akcji | 3,5 mln zł | Zebrana 24 maja 2026 r. około godz. 18.20-18.25 |
| Kwota zebrana wcześniej przez rodzinę i darczyńców | około 11 mln zł | Środki zgromadzone przed finałem akcji Łatwoganga |
| Suma wynikająca z 11 mln zł + 3,5 mln zł | 14,5 mln zł | Matematyczny wynik z podanych kwot |
| Pełny koszt terapii w części publikacji | 15 mln zł | Jedna z pojawiających się wersji |
| Pełny koszt terapii w innych materiałach | „niemal 16 mln zł” | Inna wersja kosztu podawana w źródłach |
Na podstawie danych i rozbieżności opisanych w tekście artykułu.
Jak doszło do finału zbiórki dla Adasia
Opracowanie na podstawie treści artykułu.
Słownik pojęć
- Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD)
- Ciężka, postępująca choroba genetyczna mięśni prowadząca do stopniowej utraty sprawności ruchowej, a z czasem także zajęcia mięśni oddechowych i serca.
- Terapia genowa
- Metoda leczenia ukierunkowana na dostarczenie materiału genetycznego lub modyfikację procesów genetycznych, aby wpłynąć na przebieg choroby.
- Elevidys
- Terapia genowa stosowana w wybranych przypadkach DMD, będąca przedmiotem debaty ze względu na ocenę skuteczności i status rejestracyjny w Europie.
- EMA
- Europejska Agencja Leków, czyli instytucja oceniająca m.in. skuteczność, bezpieczeństwo i jakość leków dopuszczanych do obrotu w Unii Europejskiej.
- Skuteczność kliniczna
- Ocena, czy terapia przynosi rzeczywistą korzyść zdrowotną pacjentom, mierzoną w badaniach klinicznych odpowiednimi punktami końcowymi.
- Okno terapeutyczne
- Okres, w którym wdrożenie leczenia daje największą szansę na korzyść; w chorobach postępujących jego zamknięcie może ograniczać możliwość terapii.
