Pionierska terapia genetycznie uwarunkowanej otyłości u dzieci w Zabrzu: pierwsze sukcesy leku Imcivree

Lekarze ze Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Zabrzu jako pierwsi w Polsce wdrożyli terapię lekiem Imcivree u dzieci z genetycznie uwarunkowaną otyłością, osiągając znaczące efekty kliniczne u pierwszych dwóch pacjentów. Leczenie rozpoczęło się 20 czerwca 2025 roku w Szpitalu nr 1 im. Stanisława Szyszki i jest prowadzone w ramach procedury ratunkowego dostępu do technologii lekowych Narodowego Funduszu Zdrowia. Jednym z pacjentów jest sześcioletni chłopiec z niedoborem receptora leptyny, jedyny zdiagnozowany z tym schorzeniem w Polsce. W wieku niespełna czterech lat ważył 46 kilogramów i miał trudności z wykonywaniem podstawowych czynności, w tym ze wstawaniem z podłogi. Po dziewięciu miesiącach przyjmowania Imcivree jego masa ciała zmniejszyła się o ponad 12 kilogramów, a sprawność fizyczna wyraźnie się poprawiła – dziecko chodzi po górach i planuje naukę tańca. Jak podkreśla prof. Agnieszka Zachurzok z Katedry i Kliniki Pediatrii Wydziału Nauk Medycznych w Zabrzu, w tym przypadku „odniesiono spektakularny efekt”. Drugim pacjentem jest 13-latek z zespołem Bardeta-Biedla, rzadką chorobą genetyczną, której towarzyszą m.in. otyłość, niepełnosprawność intelektualna, wady nerek, dodatkowe palce u rąk i stóp, zaburzenia dojrzewania płciowego oraz postępujące pogorszenie wzroku. Chłopiec z otyłością III stopnia i licznymi powikłaniami rozpoczął terapię 20 czerwca 2025 roku. Od tego czasu jego wskaźnik BMI spadł z 37,2 do 31,1. Zespół z Zabrza ma pod opieką ośmiu pacjentów z zespołem Bardeta-Biedla i podkreśla, że należy do pionierów leczenia otyłości u tych dzieci za pomocą Imcivree. Roczny koszt terapii wynosi około 1 miliona złotych na pacjenta. Lek trzeba podawać codziennie i, jak zaznaczają lekarze, terapia powinna być kontynuowana do końca życia, aby utrzymać efekty i ograniczyć ryzyko nawrotu ciężkiej otyłości. Finansowanie z NFZ odbywa się obecnie w trybie ratunkowego dostępu do technologii lekowych, co oznacza indywidualne decyzje o przyznaniu leczenia dla każdego pacjenta. Genetycznie uwarunkowana otyłość, w tym związana z niedoborem receptora leptyny i zespołem Bardeta-Biedla, prowadzi do licznych powikłań: nadciśnienia tętniczego, cukrzycy, bezdechów sennych oraz zwiększonego ryzyka sercowo-naczyniowego. Według szacunków lekarzy w Polsce z zespołem Bardeta-Biedla żyje 150–200 osób, a choroba wynika z przekazania potomstwu dwóch uszkodzonych kopii genu – po jednej od każdego z rodziców. Imcivree, działając na ośrodek głodu w ośrodkowym układzie nerwowym, ma zmniejszać stałe uczucie głodu u osób z określonymi, potwierdzonymi genetycznie formami otyłości. W czerwcu na Górze Świętej Anny zaplanowano spotkanie rodzin dzieci z zespołami Pradera-Williego i Bardeta-Biedla, które ma zintegrować pacjentów, opiekunów i specjalistów zajmujących się tymi rzadkimi schorzeniami. Dla środowiska medycznego skuteczne zastosowanie Imcivree w Zabrzu może stać się impulsem do dalszych starań o szerszy, systemowy dostęp do nowoczesnych terapii dla dzieci z genetycznie uwarunkowaną otyłością w Polsce.