Przegląd Prasy
|
Oferty Pracy
|
Video
|
Konferencje
|
Społeczność
|
Posty z X
|
Mapa Staży
|
Nauka
|
Szukam pracy

Pierwsza terapia teplizumabem w Polsce u 13-latki z cukrzycą typu 1

1 godz. temu
2 min

W USK w Opolu rozpoczęto pierwszą w Polsce terapię teplizumabem u 13-latki z cukrzycą typu 1, która może opóźnić konieczność insulinoterapii nawet o 2,7 roku.

fot. medexpress.pl
fot. medexpress.pl
W Uniwersyteckim Szpitalu Klinicznym w Opolu 28 kwietnia 2026 r. rozpoczęto pierwszą w Polsce terapię teplizumabem u 13-letniej pacjentki z cukrzycą typu 1 w stadium przedklinicznym. Celem leczenia jest opóźnienie przejścia choroby do stadium objawowego, a tym samym odsunięcie w czasie konieczności rozpoczęcia intensywnej insulinoterapii. – U pacjentki rozpoczęliśmy podawanie leku teplizumab, który – jak wskazują badania – może opóźnić przejście z przedklinicznego stadium 2 cukrzycy typu 1 do stadium 3, czyli postaci objawowej cukrzycy, średnio nawet o 2,7 roku – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Agata Chobot, kierownik Oddziału Pediatrii USK w Opolu oraz Kliniki Pediatrii Uniwersytetu Opolskiego. Jak dodaje, oznacza to odroczenie momentu rozpoczęcia bezwzględnie koniecznej insulinoterapii dla zachowania zdrowia i życia pacjentki. Teplizumab nie jest jeszcze dostępny na polskim rynku. Lek wszedł do użycia w Stanach Zjednoczonych w 2022 r., a w styczniu 2026 r. Europejska Agencja Leków zarejestrowała go do stosowania na terenie Unii Europejskiej. Obecnie preparat czeka na rejestrację w Polsce. Z tego powodu opolski ośrodek diabetologii dziecięcej zgłosił kwalifikującą się pacjentkę do międzynarodowego programu Managed Access Program (MAP), w ramach którego uzyskano dostęp do terapii. 13-latka jest pierwszą osobą w kraju, która skorzystała z tego programu. Lek podawany jest dożylnie przez 14 kolejnych dni. Przez cały czas trwania terapii pacjentka przebywa w Oddziale Pediatrii USK w Opolu pod opieką zespołu specjalistów. – Nie jesteśmy w stanie przewidzieć, jak bardzo terapia wydłuży fazę drugą choroby u tej konkretnej pacjentki. Wiemy jednak, że każdy dodatkowy rok, miesiąc, a nawet dzień bez konieczności stosowania insuliny ma ogromne znaczenie – podkreśla prof. Chobot. Specjalistka zwraca uwagę, że choć insulina ratuje życie, jej stosowanie wymaga od pacjentów i ich rodzin dużej dyscypliny oraz znacząco wpływa na codzienne funkcjonowanie. Konieczne jest stałe, precyzyjne dostosowywanie dawek do posiłków, aktywności fizycznej, emocji i innych czynników dnia codziennego. Zarówno niedobór, jak i przedawkowanie insuliny w skrajnych przypadkach może zagrażać życiu. Opolski ośrodek diabetologii dziecięcej, działający przy Oddziale Pediatrii i poradni diabetologicznej dla dzieci, opiekuje się około 300 pacjentami z cukrzycą typu 1 – od najmłodszych dzieci do 18. roku życia. Leczenie prowadzi interdyscyplinarny zespół, w którego skład wchodzą lekarze, pielęgniarki, edukatorzy diabetologiczni, dietetycy i psychologowie. – Diabetologia dziecięca to jedna z wizytówek naszego szpitala – mówi dr n. med. Piotr Feusette, dyrektor ds. lecznictwa USK w Opolu. Jak podkreśla, specjaliści z ośrodka regularnie uczestniczą w międzynarodowej wymianie doświadczeń i projektach naukowych. Od 2019 r. ośrodek należy do międzynarodowej sieci SWEET, zrzeszającej około 150 ośrodków diabetologii dziecięcej na świecie. Sieć ma na celu zapewnienie najwyższych standardów leczenia zgodnych z aktualnymi wytycznymi oraz wspieranie współpracy naukowej. To m.in. dzięki tej współpracy i aktywności zespołu w Opolu możliwe jest szybkie wdrażanie nowych metod leczenia. Lekarze zapowiadają dalszą obserwację efektów terapii teplizumabem u opolskiej pacjentki oraz deklarują gotowość do kwalifikowania kolejnych chorych, gdy lek stanie się dostępny w Polsce. Dla środowiska diabetologicznego to sygnał, że wczesne, ukierunkowane leczenie cukrzycy typu 1 zaczyna wchodzić do praktyki klinicznej także w krajowych ośrodkach.

Słownik pojęć

teplizumab
Lek stosowany w terapii cukrzycy typu 1, który może opóźnić przejście choroby do stadium objawowego.
cukrzyca typu 1
Choroba autoimmunologiczna, w której organizm nie produkuje insuliny, co prowadzi do wysokiego poziomu cukru we krwi.
insulinoterapia
Leczenie polegające na podawaniu insuliny pacjentom z cukrzycą, aby kontrolować poziom glukozy we krwi.
Managed Access Program (MAP)
Międzynarodowy program umożliwiający dostęp do nowoczesnych terapii, które nie są jeszcze zarejestrowane w danym kraju.
SWEET
Międzynarodowa sieć ośrodków diabetologii dziecięcej, która promuje standardy leczenia i współpracę naukową.

Komentarze (0)

0/2000
Następny artykuł

Eksperci: bez jasnych kryteriów i nowych narzędzi refundacyjnych nie będzie szerszego dostępu do nowoczesnych terapii hemofilii

1 tydzień temu
2 min

Najważniejsze

  • Potrzeba jasnych i precyzyjnych kryteriów kwalifikacji pacjentów do kosztownych terapii nieczynnikowych, aby zapewnić sprawiedliwy dostęp.
  • Wykorzystanie mechanizmów dzielenia ryzyka w ustawie refundacyjnej może obniżyć koszty dla płatnika i zwiększyć liczbę pacjentów leczonych podskórnie.
  • Rosnąca konkurencja na rynku leków na hemofilię sprzyja obniżkom cen i lepszej dostępności nowoczesnych metod leczenia.
  • Polska dobrze radzi sobie z dostępem do standardowych czynników krzepnięcia, ale wymaga doprecyzowania programów refundacyjnych dla rekombinowanych i długodziałających preparatów.
  • Modele organizacji leczenia hemofilii różnią się w krajach regionu – od otwartego rynku w Czechach po centralne przetargi na Węgrzech i zróżnicowane rozwiązania w Rumunii.

Eksperci apelują o jasne kryteria i szersze wykorzystanie instrumentów refundacyjnych, by zwiększyć dostęp do nowoczesnych terapii hemofilii bez nadmiernego obciążenia budżetu ochrony zdrowia.

Komentarz redakcji

Podczas debaty w Warszawie o przyszłości leczenia hemofilii eksperci i przedstawiciele resortu zdrowia wskazali na konieczność zmian w Narodowym Programie Leczenia Chorych na Hemofilię oraz w programie lekowym dla dzieci. Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski podkreślił, że Polska nie jest w stanie sfinansować terapii nieczynnikowych dla wszystkich pacjentów, dlatego potrzebne są precyzyjne kryteria kwalifikacji oraz szersze wykorzystanie mechanizmów dzielenia ryzyka. Dyskusja pokazała też, że choć dostęp do standardowych czynników krzepnięcia jest dobry, Polska pozostaje w tyle w obszarze innowacyjnych terapii w porównaniu z częścią krajów regionu.

fot. medexpress.pl
fot. medexpress.pl
Eksperci zajmujący się leczeniem hemofilii w Polsce wskazują, że kluczem do poprawy dostępu do nowoczesnych terapii są jasne kryteria kwalifikacji pacjentów oraz lepsze wykorzystanie instrumentów refundacyjnych, takich jak mechanizmy dzielenia ryzyka. Wnioski te padły podczas debaty „Przyszłość leczenia hemofilii w Polsce. Czy zapowiadane przez Ministerstwo Zdrowia zmiany zapewnią długo oczekiwaną personalizację terapii?”, która odbyła się 31 marca w Warszawie. Wiceminister zdrowia Maciej Miłkowski, odpowiadając na pytania o terapie nieczynnikowe, podkreślił, że są one „kilkukrotnie droższe niż pozostałe metody leczenia” i że systemu „nie stać na to, żeby wszyscy pacjenci mieli do nich dostęp”. Zaznaczył, że konieczne jest wspólne wypracowanie kryteriów kwalifikacji, określających, kto powinien korzystać z tych leków w pierwszej kolejności. Jak przypomniał, w Narodowym Programie Leczenia Hemofilii priorytetowo objęto już pacjentów z bezwzględnymi wskazaniami, którzy korzystają z nowych terapii, a kolejne grupy chorych trzeba dopiero zdefiniować. Miłkowski wskazał też na potrzebę uporządkowania dostępu do różnych opcji terapeutycznych dla pacjentów leczonych dziś jedną metodą. W obszarze terapii osoczopochodnych, rekombinowanych i długodziałających koszty bywają zbliżone, co otwiera drogę do większej personalizacji leczenia. Wiceminister zapowiedział intensyfikację analiz klinicznych i farmakoekonomicznych, które mają pomóc w optymalnym doborze terapii i racjonalnym wydatkowaniu środków publicznych. Resort zdrowia zamierza szerzej korzystać z narzędzi ustawy refundacyjnej, w tym z mechanizmów dzielenia ryzyka, które mogą obniżyć koszty dla płatnika i zwiększyć liczbę pacjentów korzystających z terapii podskórnych. Według Miłkowskiego sytuacja zaczyna się poprawiać dzięki rosnącej konkurencji na rynku leków na hemofilię, co może przełożyć się na dalsze obniżki cen i lepszą dostępność nowoczesnych metod. Uczestnicząca w debacie ekspertka systemowa Izabela Obarska przypomniała, że hemofilia to rzadka, genetyczna osoczowa skaza krwotoczna, najczęściej typu A, prowadząca do krwawień do stawów i mięśni, bólu oraz postępującej niepełnosprawności. Celem terapii jest nie tylko zapobieganie krwawieniom i uszkodzeniom stawów, ale także odciążenie chorych od uciążliwości leczenia – w idealnym scenariuszu nawet od ciągłej świadomości choroby. Obarska oceniła, że Polska dobrze wypada pod względem dostępności czynników krzepnięcia o standardowym okresie półtrwania, ale gorzej radzi sobie z zapewnieniem dostępu do innowacyjnych terapii i rekombinowanych czynników o przedłużonym czasie działania. Zwróciła uwagę na zróżnicowane modele organizacji leczenia w krajach regionu: otwarty rynek w Czechach, centralne przetargi z przewagą jednego leku na Węgrzech oraz połączenie przetargów centralnych i rynku aptecznego w Rumunii. W Polsce obowiązuje Program Polityki Zdrowotnej „Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne na lata 2024–2028” oraz program lekowy B.15 dla dzieci, które wymagają lepszej integracji. Kolejne miesiące mają przynieść doprecyzowanie kryteriów dostępu do innowacyjnych leków i decyzje refundacyjne, które zdecydują, czy zapowiadana personalizacja terapii realnie poprawi sytuację pacjentów oraz organizację pracy ośrodków hematologicznych.

Modele organizacji leczenia hemofilii w wybranych krajach

Czechy
+Otwartego rynku sprzyja konkurencji i szerokiemu wyborowi terapii
+Elastyczność dostaw i szybki dostęp do nowych leków
Brak stabilnych cen i ryzyko fluktuacji cen leków
Mniejsze wsparcie na poziomie centralnym w negocjacjach cenowych
Węgry
+Centralne przetargi zapewniają niższe ceny dzięki skali zamówień
+Przewaga jednego leku upraszcza zarządzanie dostawami
Ograniczona konkurencja i mniejszy wybór terapii
Ryzyko uzależnienia się od jednego dostawcy
Rumunia
+Połączenie przetargów centralnych i rynku aptecznego daje elastyczność
+Możliwość wyboru różnych opcji terapeutycznych
Złożona organizacja systemu i procesów
Ryzyko różnic w dostępności terapii między regionami
Polska
+Strukturalne programy (Narodowy Program Leczenia Hemofilii 2024–2028, program B.15)
+Potencjał personalizacji terapii dzięki rosnącej konkurencji
Brak doprecyzowanych kryteriów dostępu do innowacyjnych leków
Ograniczony dostęp do terapii rekombinowanych o wydłużonym działaniu

Słownik pojęć

Hemofilia
Rzadka, genetyczna skaza krwotoczna wynikająca z niedoboru czynników krzepnięcia, prowadząca do powtarzających się krwawień i uszkodzeń stawów.
Terapie nieczynnikowe
Nowoczesne metody leczenia hemofilii, które nie opierają się na tradycyjnych czynnikach krzepnięcia, często podawane podskórnie i cechujące się dłuższym działaniem.
Mechanizmy dzielenia ryzyka
Instrumenty refundacyjne, w ramach których koszty terapii dzielone są między płatnika a producenta, co redukuje wydatki publiczne przy jednoczesnej poprawie dostępu pacjentów do leków.
Program lekowy B.15
Narodowy program finansowania leczenia skierowany do dzieci z hemofilią i pokrewnymi skazami krwotocznymi, wymagający odrębnych kryteriów kwalifikacji.
Rekombinowane czynniki o przedłużonym działaniu
Modyfikowane genetycznie preparaty czynników krzepnięcia, które dzięki zmianom struktury utrzymują się dłużej w organizmie pacjenta i wymagają rzadszych podań.

Najczęstsze pytania

Czym są terapie nieczynnikowe i jakie dają korzyści pacjentom z hemofilią?
Terapie nieczynnikowe to metody leczenia hemofilii niezwiązane bezpośrednio z podawaniem czynników krzepnięcia. Zazwyczaj podawane są podskórnie i charakteryzują się dłuższym okresem działania, co zmniejsza liczbę podań i może poprawić komfort życia pacjentów.
Na czym polegają mechanizmy dzielenia ryzyka w ustawie refundacyjnej?
To instrumenty, w których koszty leczenia dzielone są między płatnika (np. NFZ) a producenta leku. Dzięki temu płatnik ponosi mniejsze ryzyko finansowe, co umożliwia szerszy dostęp pacjentów do kosztownych terapii.
Jakie kryteria będą decydować o kolejności kwalifikacji do nowoczesnych terapii hemofilii?
Kryteria powinny uwzględniać m.in. ciężkość choroby, częstość krwawień, dotychczasowe odpowiedzi na leczenie oraz indywidualne potrzeby pacjenta. Ostateczne warunki mają zostać wypracowane wspólnie przez ekspertów systemowych i przedstawicieli Ministerstwa Zdrowia.
Dlaczego konkurencja na rynku leków na hemofilię jest ważna dla pacjentów?
Większa konkurencja sprzyja obniżkom cen leków, co może przełożyć się na większą dostępność nowoczesnych terapii oraz możliwość personalizacji leczenia przy zachowaniu racjonalności wydatków publicznych.
Co oznacza personalizacja terapii w leczeniu hemofilii?
Personalizacja terapii oznacza dobór leku i schematu leczenia najlepiej odpowiadającego indywidualnym potrzebom pacjenta, uwzględniając jego styl życia, częstość krwawień oraz preferencje dotyczące formy podania.

Pierwsi napisali na ten temat

Komentarze (0)

0/2000
StartSzukaj