Pacjenci z miastenią domagają się lepszego dostępu do innowacyjnych terapii

Pacjenci z miastenią zaapelowali o pilne zmiany w programie lekowym. Ich zdaniem obecne zasady kwalifikacji nie nadążają za postępem medycyny, a nowoczesne terapie biologiczne trafiają jedynie do niewielkiej grupy chorych w Polsce.

Apel zbiegł się z Miesiącem Świadomości Miastenii. Stowarzyszenie Miastenia Gravis Face to Face zebrało historie sześciu pacjentów, którzy pokazują, że obecny program lekowy nie odpowiada potrzebom części chorych. Jak wynika z przedstawionych danych, w Polsce z miastenią żyje ponad 11,5 tys. osób, około 20 proc. doświadcza przełomu miastenicznego, a prawie połowa zmaga się z zaostrzeniami choroby. Z innowacyjnych terapii dostępnych w ramach programu korzysta zaledwie około 80 pacjentów.

Chorzy podkreślają, że w praktyce wielu z nich pozostaje przy wieloletniej sterydoterapii i leczeniu immunosupresyjnym. To z kolei wiąże się z kolejnymi hospitalizacjami i narastaniem powikłań. Sterydy, choć nadal powszechnie stosowane, mogą prowadzić do cukrzycy, osteoporozy i innych problemów zdrowotnych. Pacjenci wskazują też, że nawet wtedy, gdy standardowe leczenie nie działa, nie zawsze spełniają restrykcyjne warunki wejścia do programu lekowego.

Profesor Bartosz Karaszewski, krajowy konsultant w dziedzinie neurologii, ocenił, że wprowadzenie programu było ważnym krokiem, ale jego kształt podlegał kolejnym zmianom wraz z pojawianiem się nowych leków. Sylwia Łukomska, prezes stowarzyszenia pacjentów, zwróciła uwagę, że w programie refundowane są trzy terapie, w tym dwa leki innowacyjne, a na najnowszej lipcowej liście refundacyjnej znalazł się kolejny lek. Jej zdaniem dla części chorych dostęp do leczenia pozostaje jednak jedynie obietnicą. Z kolei prof. Monika Adamczyk-Sowa wskazała, że obecne kryteria wymagają m.in. długotrwałego, nieskutecznego leczenia sterydami i kolejnymi terapiami immunosupresyjnymi oraz przełomu miastenicznego w ostatnim roku.

Miastenia to autoimmunologiczna choroba, która powoduje nadmierną męczliwość i osłabienie mięśni, także oddechowych. Najczęściej rozpoznaje się ją u młodych kobiet oraz u mężczyzn po 50. i 60. roku życia. W przełomie miastenicznym osłabienie mięśni oddechowych może doprowadzić do ciężkiej niewydolności oddechowej i stanowi bezpośrednie zagrożenie życia.

Pacjenci oczekują teraz na zmiany w zasadach kwalifikacji do programu. Jeśli do nich nie dojdzie, część chorych nadal będzie leczona mniej skutecznymi metodami, mimo że nowoczesne leki są już dostępne i refundowane dla wybranej grupy pacjentów.