Najważniejsze
- •Pięć fundacji rodzicielskich zapoczątkowało kampanię „TO COŚ” oraz petycję „Nauka ratuje życie”, apelując o państwowy system finansowania badań nad chorobami rzadkimi.
- •Z około 10 tysięcy zidentyfikowanych chorób rzadkich zaledwie 5% posiada zatwierdzone metody leczenia, a 30% chorujących dzieci umiera przed 5. rokiem życia.
- •Akcję wspierają wybitne autorytety medyczne, w tym laureat Nagrody Nobla prof. Victor Ambros oraz dr hab. Krzysztof Szczałuba z WUM.
- •Głównym celem jest pokonanie tzw. „Doliny Śmierci” w biotechnologii poprzez stworzenie mostu finansowego między faza laboratoryjną a kliniczną.
3 września 2026 roku pięć fundacji rodzicielskich zainicjowało kampanię „TO COŚ” oraz petycję „Nauka ratuje życie”. Organizatorzy apelują do władz o stworzenie państwowego systemu finansowania badań nad chorobami rzadkimi.
3 września 2026 roku pięć fundacji rodzicielskich zainicjowało ogólnopolską kampanię społeczną „TO COŚ” oraz petycję „Nauka ratuje życie”. Organizatorzy apelują w nich do władz państwowych o stworzenie stabilnego, systemowego mechanizmu finansowania badań naukowych nad terapiami chorób rzadkich.
Główny inicjator akcji, MEK2 Research Foundation, podjął współpracę z czterema innymi organizacjami rodzicielskimi: AGO Alliance Poland, PUS3 Foundation, BAG3 Research Foundation oraz PERSONA Foundation. Za przygotowanie kampanii odpowiada agencja reklamowa dentsu Creative. Pomysłodawczyni przedsięwzięcia, Justyna Walczuk, łączy funkcję prezeski MEK2 Research Foundation z pracą zawodową na stanowisku copywriterki w dentsu Creative.
Skala problemu i postulaty pacjentów
Ambasadorem akcji został laureat Nagrody Nobla w dziedzinie medycyny, prof. Victor Ambros. Inicjatywę wspiera również dr hab. Krzysztof Szczałuba, dyrektor Centrum Doskonałości ds. Chorób Rzadkich i Niezdiagnozowanych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego. Organizatorzy kampanii wskazują, że choroby rzadkie dotykają około 3 milionów osób w Polsce oraz 300 milionów na całym świecie. Badacze zidentyfikowali dotychczas około 10 tysięcy takich jednostek chorobowych, jednak dla zaledwie 5% istnieją zatwierdzone metody leczenia. Co więcej, 30% chorujących dzieci umiera przed ukończeniem piątego roku życia.
Autorzy petycji domagają się stworzenia państwowej ścieżki finansowania, która umożliwi przeniesienie badań nad terapiami z fazy laboratoryjnej do fazy klinicznej. Wśród kluczowych postulatów znalazły się:
- wprowadzenie obowiązku udziału przedstawicieli pacjentów w konsorcjach aplikujących o granty,
- stworzenie dedykowanych programów badawczych,
- zniesienie limitów wniosków w konkursach grantowych dla projektów realizowanych we współpracy z organizacjami pacjenckimi.
Problem „Doliny Śmierci” w biotechnologii
W biotechnologii luka między odkryciem laboratoryjnym a rozpoczęciem pierwszych badań na ludziach jest nazywana „Doliną Śmierci”. Etap ten wymaga wielomilionowych nakładów na badania translacyjne. Komercyjny sektor farmaceutyczny często z nich rezygnuje ze względu na niewielką grupę pacjentów i brak rentowności. Polskie instytucje finansujące naukę — takie jak Narodowe Centrum Nauki, Narodowe Centrum Badań i Rozwoju oraz Agencja Badań Medycznych — działają w rozproszonym systemie, który nie oferuje dedykowanego wsparcia dla niekomercyjnych projektów genetycznych. W efekcie rodzice chorych dzieci są zmuszeni samodzielnie organizować zbiórki publiczne na prace badawcze.
Organizatorzy akcji zbierają obecnie podpisy pod petycją, aby przekazać postulaty odpowiednim resortom państwowym. Decyzje Ministerstwa Zdrowia oraz instytucji grantowych pokażą, czy w polskim systemie ochrony zdrowia powstanie stabilny mechanizm wsparcia badań translacyjnych.
Miliony dla chorych dzieci — ale nie wszyscy biją brawo #latwogang #cancerfighter #fyp #jr
Choroby rzadkie w liczbach
Dane z kampanii społecznej „TO COŚ” oraz petycji „Nauka ratuje życie”
Słownik pojęć
- Choroba rzadka
- Schorzenie występujące u niewielkiego odsetka populacji (w Europie: dotykające nie więcej niż 5 na 10 000 osób). Zdecydowana większość z nich ma tło genetyczne.
- Dolina Śmierci (Valley of Death)
- W biotechnologii i medycynie: luka finansowa i organizacyjna między odkryciem cząsteczki/terapii w laboratorium a rozpoczęciem badań klinicznych z udziałem ludzi.
- Badania translacyjne
- Badania naukowe mające na celu przełożenie odkryć z zakresu nauk podstawowych (laboratoryjnych) na praktyczne zastosowania medyczne i kliniczne.
- Badania kliniczne
- Etap testowania nowych leków lub terapii z udziałem pacjentów w celu potwierdzenia ich bezpieczeństwa oraz skuteczności przed dopuszczeniem do obrotu.
- Gen MEK2
- Określenie na genetyczną jednostkę chorobową wywołaną mutacją w genie MEK2, powodującą zaburzenia rozwojowe.
