Najważniejsze
- •NHS w Anglii obejmuje refundacją lek Enhertu (trastuzumab deruxtecan) dla około 1000 pacjentek rocznie z zaawansowanym rakiem piersi HER2-low.
- •Decyzja agencji NICE zmienia odmowne stanowisko z 2024 r. dzięki podniesieniu górnego progu opłacalności leków z 30 000 do 35 000 funtów za rok życia w zdrowiu (QALY).
- •Wyniki badania DESTINY-Breast 04 wykazały wydłużenie mediany przeżycia całkowitego pacjentek o 6,4 miesiąca (z 17,5 do 23,9 miesiąca) w porównaniu ze standardową chemioterapią.
- •Podniesienie progu QALY tworzy precedens, który może odblokować dostęp do innych nowoczesnych terapii onkologicznych w Wielkiej Brytanii.
Angielska służba zdrowia (NHS) rozpoczęła refundację leku Enhertu w terapii raka piersi HER2-low. Z leczenia skorzysta około 1000 pacjentek rocznie. To efekt zmiany odmownej decyzji z 2024 roku.
Państwowa służba zdrowia w Anglii (NHS) rozpoczęła refundację leku Enhertu dla około 1000 pacjentek rocznie z zaawansowanym rakiem piersi HER2-low, odwołując decyzję odmowną z 2024 roku. Agencja NICE wydała pozytywną rekomendację po podniesieniu górnego progu opłacalności leków z 30 000 do 35 000 funtów za rok życia skorygowany jego jakością (QALY).
Wskazania i skuteczność kliniczna
Decyzja dotyczy dorosłych pacjentek z nieoperacyjnym lub uogólnionym rakiem piersi o niskiej ekspresji białka HER2 (HER2-low). Chodzi o chore, u których wcześniej zastosowano chemioterapię w stadium uogólnionym lub u których nastąpił nawrót choroby w trakcie bądź w ciągu sześciu miesięcy od zakończenia leczenia uzupełniającego. Lekarze w angielskich placówkach NHS mogą przepisywać preparat trastuzumab deruxtecan od września 2026 roku.
Skuteczność kliniczną leku potwierdziły wyniki badania DESTINY-Breast 04. W grupie przyjmującej Enhertu mediana przeżycia całkowitego wzrosła o 6,4 miesiąca w porównaniu ze standardową chemioterapią – z 17,5 do 23,9 miesiąca. Lek wydłużył również medianę czasu przeżycia bez progresji choroby o 4,8 miesiąca, osiągając wynik 9,9 miesiąca wobec 5,1 miesiąca w grupie kontrolnej.
Porozumienie komercyjne i zmiana kryteriów NICE
Odblokowanie refundacji nastąpiło po zawarciu porozumienia komercyjnego między NHS a producentami leku – koncernami AstraZeneca i Daiichi Sankyo. Mimo że firmy nie obniżyły znacząco oficjalnej ceny katalogowej preparatu, zmiana stanowiska NICE była możliwa dzięki modyfikacji parametrów oceny finansowej. Modyfikacja ta stanowi konsekwencję brytyjsko-amerykańskiej umowy handlowej, zgodnie z którą Wielka Brytania zwiększy wydatki na leki refundowane o 25 procent.
Decyzja ta kończy dwuletnie opóźnienie w dostępie do leczenia w Anglii. W 2022 roku NICE wycofała preferencyjne kryterium końca życia na rzecz nowego wskaźnika ciężkości choroby, co w 2024 roku doprowadziło do odrzucenia wniosku ze względu na zbyt wysokie koszty. Dla porównania, szkocka agencja Scottish Medicines Consortium zatwierdziła lek już w 2023 roku na podstawie wcześniejszych zasad. Preparat jest refundowany także w kilkunastu innych państwach europejskich.
Eksperci spodziewają się szybkiego wdrożenia analogicznych wytycznych w Walii, natomiast rozstrzygnięcie nie obowiązuje automatycznie w Irlandii Północnej. Podniesienie progu QALY stworzyło precedens, który umożliwi ponowną ocenę innych wysokokosztowych leków onkologicznych odrzuconych przez NICE w ostatnich latach.
Ścieżka kwalifikacji pacjentki do leczenia lekiem Enhertu
Wytyczne refundacyjne NICE / NHS England
Rak piersi - onkologia i plastyka - zaproszenie, prof. Dawid Murawa
Wyniki badania klinicznego DESTINY-Breast 04 (Enhertu vs standardowa chemioterapia)
| Wskaźnik kliniczny | Enhertu (trastuzumab deruxtecan) | Standardowa chemioterapia | Różnica / Korzyść |
|---|---|---|---|
| Mediana przeżycia całkowitego (OS) | 23,9 miesiąca | 17,5 miesiąca | +6,4 miesiąca |
| Mediana czasu bez progresji choroby (PFS) | 9,9 miesiąca | 5,1 miesiąca | +4,8 miesiąca |
Badanie DESTINY-Breast 04
Clinical implications of discordance in HER2 reassessment from HercepTest to 4B5 in metastatic breast cancer.
Breast cancer research and treatment
Słownik pojęć
- HER2-low
- Kategoria raka piersi z niskim poziomem ekspresji receptorów HER2, kwalifikująca pacjentki do dedykowanych terapii celowanych.
- Trastuzumab deruxtecan (Enhertu)
- Koniugat przeciwciało-lek (ADC) stosowany w celowanej terapii nowotworów wykazujących nadekspresję lub niską ekspresję receptora HER2.
- QALY
- (Quality-Adjusted Life Year) Rok życia skorygowany o jego jakość – podstawowy wskaźnik używany w farmakoekonomice do oceny opłacalności procedur i leków.
- NICE
- (National Institute for Health and Care Excellence) Brytyjska agencja państwowa oceniająca efektywność kliniczną i kosztową terapii medycznych.
- NHS
- (National Health Service) Państwowy system opieki zdrowotnej w Wielkiej Brytanii.
