Najważniejsze
- •Szkoła Medyczna w Szanghaju bada sprawę śmierci 6-latki poddanej niezatwierdzonej terapii edycji genów in vivo w mózgu.
- •Informacja o zgonie pacjentki w marcu 2025 r. oraz powikłaniach u zwierząt została zatajona przez badaczy w publikacji w czasopiśmie Nature na początku 2026 r.
- •Rodzina zmarłej dziewczynki, cierpiącej na nieśmiertelny zespół Snijdersa Bloka-Campeau, osobiście sfinansowała eksperyment kwotą 860 tysięcy dolarów.
- •Sprawa wywołała skandal bioetyczny i doprowadziła do zaostrzenia przepisów w Chinach, w tym zakazu pobierania opłat od pacjentów za próby kliniczne.
Uniwersytet Jiao Tong w Szanghaju wszczął dochodzenie w sprawie śmierci sześcioletniej dziewczynki poddanej eksperymentalnej edycji genów oraz zatajenia tego faktu w publikacji na łamach czasopisma „Nature”.
Szkoła Medyczna Uniwersytetu Jiao Tong w Szanghaju wszczęła 26 lipca 2026 roku wewnętrzne dochodzenie. Decyzja ta zapadła po ujawnieniu informacji o śmierci sześcioletniej dziewczynki w trakcie eksperymentalnej edycji genów w mózgu, której nie zatwierdził krajowy regulator. Autorzy badania zataili zgon pacjentki (nastąpił on w marcu 2025 roku) w pracy naukowej opublikowanej na początku 2026 roku na łamach czasopisma „Nature”. Uczelnia powołała specjalną grupę roboczą, która ma zbadać okoliczności tej tragedii oraz ewentualne naruszenie etyki badawczej.
Szczegóły eksperymentu i ukrywane fakty
Dziewczynka cierpiąca na rzadki zespół Snijdersa-Bloka-Campeau zmarła pod koniec marca 2025 roku – zaledwie tydzień po wstrzyknięciu wektorów AAV do płynu mózgowo-rdzeniowego. Z raportu wewnętrznego komisji etycznej Szpitala Xinhua w Szanghaju wynika, że przyczyną zgonu była mikroangiopatia zakrzepowa, wywołana podaniem wysokiej dawki tych wektorów. Rodzina zmarłej sfinansowała rozwój terapii eksperymentalnej, przekazując zespołowi badawczemu około 860 tysięcy dolarów w formie nieformalnych darowizn. Autorzy badania, dr Zilong Qiu i dr Yongguo Yu, w artykule dotyczącym badań przedklinicznych nie wspomnieli ani o śmierci pacjentki, ani o wcześniejszych powikłaniach toksykologicznych u badanych małp. Lokalny urząd medyczny ukarał Szpital Xinhua grzywną w wysokości około 3600 dolarów za uchybienia w nadzorze i rejestracji badań. Prowadzący badanie lekarz, dr Yongguo Yu, otrzymał jedynie ustne upomnienie, a wobec głównego badacza, dr. Zilonga Qiu, uniwersytet nie wyciągnął dotąd żadnych konsekwencji dyscyplinarnych. Naukowcy nie odpowiedzieli na próby kontaktu ze strony mediów.
Luka prawna i konsekwencje bioetyczne
Badacze przeprowadzili eksperyment w ramach procedury Investigator-Initiated Trials (IIT). Pozwalała ona na omijanie weryfikacji ze strony centralnego regulatora rynku leków na rzecz decyzji lokalnych komisji etycznych w szpitalach. Warto zauważyć, że zespół Snijdersa-Bloka-Campeau powoduje opóźnienie rozwoju intelektualnego, ale nie jest chorobą śmiertelną. Opisywana próba stanowiła pierwszą na świecie edycję genów typu in vivo przeprowadzoną bezpośrednio w ludzkim mózgu. Sprawa ta skłoniła chiński rząd do zaostrzenia przepisów bioetycznych w czerwcu 2026 roku oraz wprowadzenia zakazu pobierania od pacjentów opłat za udział w badaniach klinicznych.
Redakcja czasopisma „Nature” poinformowała o podjęciu działań wyjaśniających w celu zweryfikowania opublikowanej pracy naukowej oraz danych toksykologicznych. Incydent ten nasilił globalną dyskusję w środowisku naukowym na temat standardów bezpieczeństwa i transparentności finansowania eksperymentalnych, personalizowanych terapii typu n=1.
Porównanie parametrów badania klinicznego, sankcji i konsekwencji finansowych w sprawie szanghajskiej edycji genów
| Parametr / Podmiot badany | Wartość / Status regulacyjny / Kara |
|---|---|
| Koszt terapii pokryty przez rodzinę | 860 000 USD (nieformalne darowizny) |
| Kara finansowa dla Szpitala Xinhua | ok. 3 600 USD (nałożona przez lokalny urząd) |
| Konsekwencje wobec lekarza prowadzącego (dr Yongguo Yu) | Ustne upomnienie |
| Konsekwencje wobec głównego badacza (dr Zilong Qiu) | Brak (stan na lipiec 2026 r.) |
| Odszkodowanie wypłacone rodzicom zmarłej dziewczynki | 0 USD (brak rekompensaty) |
Dane na podstawie śledztwa dziennikarskiego Science i Retraction Watch (lipiec 2026 r.)
Oś czasu i przebieg eksperymentu edycji genów w Szanghaju
Na podstawie ustaleń śledczych Science, Retraction Watch oraz oficjalnych oświadczeń Uniwersytetu Jiao Tong.
Słownik pojęć
- Edycja zasad (Base editing)
- Zaawansowana metoda edycji genów (oparta na technologii CRISPR), która pozwala na precyzyjną zmianę pojedynczych zasad (liter) DNA bez konieczności przecinania obu nici podwójnej helisy.
- Wektory AAV
- Wirusy towarzyszące adenowirusom (Adeno-associated viruses), powszechnie używane w terapii genowej jako nośniki (wektory) do wprowadzania materiału genetycznego do komórek pacjenta.
- Mikroangiopatia zakrzepowa
- Rzadkie powikłanie charakteryzujące się powstawaniem zakrzepów w małych naczyniach krwionośnych, prowadzące do uszkodzenia narządów (np. nerek) i małopłytkowości.
- Investigator-Initiated Trials (IIT)
- Badania kliniczne inicjowane przez badacza (a nie przez firmę farmaceutyczną), często podlegające uproszczonej procedurze regulacyjnej i lokalnemu nadzorowi bioetycznemu.
- Edycja in vivo
- Procedura medyczna przeprowadzana bezpośrednio wewnątrz żywego organizmu pacjenta (w przeciwieństwie do ex vivo, gdzie komórki są modyfikowane poza organizmem i dopiero potem wszczepiane).
- Zespół Snijdersa Bloka-Campeau
- Niezwykle rzadki, uwarunkowany genetycznie zespół wad wrodzonych charakteryzujący się opóźnieniem rozwoju intelektualnego, zaburzeniami mowy oraz cechami dysmorficznymi twarzy.
