Najważniejsze
- •Naukowcy pokazali, że adenine base editors (ABE) pozwalają precyzyjnie edytować DNA ludzkich embrionów bez przecinania obu nici i bez uszkadzania chromosomów.
- •W porównaniu z klasycznym CRISPR/Cas9 nowa metoda wygląda na mniej destrukcyjną dla chromosomów, a w badaniu zachowano integralność chromosomów 1 i 11.
- •Największym problemem pozostaje mozaikowość — około 80 proc. edytowanych embrionów miało zarówno komórki zmienione, jak i niezmienione.
- •Badacze testowali m.in. gen PCSK9 oraz geny HBG1/2, co pokazuje potencjał technologii w badaniach nad cholesterolem i chorobami krwi.
- •Mimo obiecujących wyników technologia nie jest jeszcze gotowa do zastosowań klinicznych, a dalsze testy bezpieczeństwa i dyskusja etyczna pozostają konieczne.
Naukowcy z kilku ośrodków ogłosili nową metodę precyzyjnej edycji DNA ludzkich embrionów, która nie uszkadza chromosomów.
Międzynarodowa grupa naukowców z Uniwersytetu Kolumbijskiego, Uniwersytetu Narodowego w Seulu i Czeskiej Akademii Nauk poinformowała o wynikach badań nad edycją genów ludzkich embrionów. Zespół opisał technologię adenine base editors (ABE), która pozwala wprowadzać precyzyjne zmiany w DNA bez naruszania struktury chromosomów. Praca została opublikowana 15 czerwca 2026 roku.
Badacze porównali ABE z klasycznym systemem CRISPR/Cas9. Według opisu badań CRISPR/Cas9 powoduje podwójne pęknięcia DNA, które mogą prowadzić do utraty fragmentów chromosomów lub nieoczekiwanych mutacji w komórkach embrionalnych. Nowa metoda działa inaczej. ABE umożliwia zmianę pojedynczych zasad DNA bez przecinania obu nici. W badaniach naukowcy sprawdzali m.in. gen PCSK9, związany z poziomem cholesterolu, oraz geny HBG1/2, które odpowiadają za syntezę hemoglobiny.
Autorzy pracy podali, że bezpieczeństwo ABE było wyraźnie wyższe niż w przypadku CRISPR/Cas9. W analizie statystycznej odnotowano wynik p < 0,00001. Zamin.uz podał też, że badacze potwierdzili zachowanie integralności chromosomów 1 i 11 w edytowanych komórkach. Według opisu eksperymentu technologia pozwoliła na skuteczne wyłączanie wybranych genów bez uszkadzania chromosomów.
Jednocześnie badanie nie rozwiązało wszystkich problemów. Ynetnews.com podał, że około 80 proc. edytowanych embrionów wykazało mozaikowość, czyli obecność zarówno komórek zmienionych, jak i niezmienionych. To oznacza, że edycja nie przebiegała równomiernie we wszystkich komórkach rozwijającego się zarodka. W praktyce taki wynik utrudnia myślenie o zastosowaniu metody w medycynie klinicznej.
Technologia ABE jest postrzegana jako bardziej zaawansowana i bezpieczniejsza od starszego CRISPR/Cas9, bo nie wymaga cięcia obu nici DNA. To ważne w badaniach nad chorobami dziedzicznymi, ale także obszar wyjątkowo wrażliwy etycznie i prawnie. Edycja genów ludzkich embrionów od lat budzi sprzeciw części środowiska naukowego i regulatorów, zwłaszcza po wcześniejszych próbach, które zakończyły się globalnym potępieniem.
Na obecnym etapie badanie pokazuje przede wszystkim, że precyzyjniejsza edycja embrionalnego DNA jest technicznie możliwa i mniej destrukcyjna dla chromosomów niż dawny CRISPR/Cas9. Do zastosowań klinicznych droga pozostaje jednak długa, a kluczowe będą dalsze testy bezpieczeństwa oraz ocena ryzyka mozaikowości. Dla medycyny genetycznej to ważny krok, ale jeszcze nie rozwiązanie gotowe do użycia w praktyce.
Jak działa base editing w ludzkich embrionach
Na podstawie opisu badania i doniesień towarzyszących publikacji.
Słownik pojęć
- Adenine base editor (ABE)
- Narzędzie do edycji genów, które zmienia jedną zasadę DNA na inną bez przecinania obu nici DNA.
- CRISPR/Cas9
- System edycji genów wykorzystujący cięcie DNA, powszechnie stosowany w badaniach genetycznych.
- Mozaikowość
- Obecność w jednym organizmie komórek o różnym genotypie, czyli zmienionych i niezmienionych.
- Off-target
- Niepożądane zmiany genetyczne w miejscach innych niż planowany cel edycji.
- Chromosomy
- Struktury komórkowe zawierające DNA; ich uszkodzenie może prowadzić do poważnych zaburzeń genetycznych.
- PCSK9
- Gen związany z regulacją poziomu cholesterolu LDL, będący celem terapii obniżających ryzyko sercowo-naczyniowe.
- HBG1/HBG2
- Geny kodujące składniki hemoglobiny płodowej, ważne w badaniach nad chorobami krwi.