Najważniejsze
- •PTHiT apeluje o zapewnienie dorosłym chorym na hemofilię A ciągłości leczenia, zwłaszcza po ukończeniu 18. roku życia.
- •Towarzystwo rekomenduje utrzymanie terapii podskórnej, jeśli wcześniej była skuteczna i dobrze tolerowana.
- •Nowoczesne leczenie nie ma zastępować wszystkich dotychczasowych metod — podstawą nadal pozostają koncentraty czynnika VIII.
- •Emicizumab może być szczególnie przydatny u pacjentów z trudnym dostępem naczyniowym, bólem, ograniczoną mobilnością lub zaawansowaną artropatią.
- •Największym wyzwaniem systemowym pozostaje organizacja przejścia z opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych oraz finansowanie terapii.
PTHiT zaapelowało 7 lipca o lepszy dostęp dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii oraz o ciągłość leczenia po 18. roku życia.
Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne opublikowało 7 lipca stanowisko, w którym zaapelowało o lepszy dostęp dorosłych chorych na hemofilię A do nowoczesnych terapii. Towarzystwo wskazało też na konieczność zapewnienia ciągłości leczenia pacjentom, którzy kończą 18 lat i przechodzą z opieki pediatrycznej do opieki dla dorosłych.
W swoim stanowisku PTHiT podkreśliło, że pacjent, który w wieku rozwojowym uzyskał dobrą kontrolę choroby dzięki skutecznej profilaktyce podskórnej, nie powinien tracić dostępu do tego leczenia po osiągnięciu pełnoletności. Organizacja rekomenduje zapewnienie ciągłości terapii podskórnej dorosłym pacjentom, jeśli wcześniej była ona skuteczna i dobrze tolerowana. Towarzystwo zwraca uwagę, że przerwanie terapii może oznaczać pogorszenie kontroli choroby, większą liczbę krwawień i szybszy rozwój powikłań stawowych.
PTHiT zaznaczyło jednocześnie, że nowoczesne leczenie nie ma zastąpić wszystkich dotychczasowych metod. Podstawą terapii hemofilii A pozostają koncentraty czynnika VIII, także preparaty o wydłużonym czasie działania. Nowe leczenie nieczynnikowe, podawane podskórnie, ma jednak poszerzać możliwości personalizacji terapii i poprawiać codzienne funkcjonowanie chorych. W stanowisku wymieniono emicizumab jako przykład terapii, która dzięki podskórnemu podaniu i rzadszemu dawkowaniu może być szczególnie przydatna u pacjentów z trudnym dostępem naczyniowym, przewlekłym bólem, ograniczoną mobilnością lub zaawansowaną artropatią.
Towarzystwo rekomenduje także stworzenie przejrzystej ścieżki kwalifikacji dorosłych chorych do nowoczesnych terapii w przypadkach medycznie uzasadnionych. Dotyczy to zwłaszcza pacjentów z inhibitorem czynnika VIII, ale też części chorych bez inhibitora, u których leczenie dożylne jest niewystarczające lub zbyt obciążające. Decyzje terapeutyczne mają zapadać w wyspecjalizowanych ośrodkach leczenia hemofilii z udziałem lekarza i pacjenta.
Hemofilia A to przewlekła choroba genetyczna prowadząca do skaz krwotocznych. W Polsce w ostatnich latach poprawiono standardy opieki, zwłaszcza w grupie dzieci, ale dostępność nowoczesnych terapii dla dorosłych pozostaje problemem. To właśnie luka między leczeniem pediatrycznym a systemem dla dorosłych stała się osią najnowszego stanowiska PTHiT.
W praktyce apel Towarzystwa oznacza nacisk na utrzymanie terapii, która już działa, i na rozszerzenie dostępu do nowych opcji dla pacjentów, którzy ich potrzebują. Ostateczne rozwiązania będą zależeć od organizacji opieki i decyzji dotyczących finansowania w systemie ochrony zdrowia.
Prof. Jerzy Windyga o niezaspokojonych potrzebach dorosłych pacjentów z hemofilią
Hemofilia A: ścieżka przejścia do leczenia dorosłych
Na podstawie stanowiska PTHiT przytoczonego w artykule.
Słownik pojęć
- Hemofilia A
- Wrodzona, genetycznie uwarunkowana skaza krwotoczna spowodowana niedoborem czynnika VIII, prowadząca do nawracających krwawień.
- Czynnik VIII
- Białko krzepnięcia krwi, którego brak lub niedobór odpowiada za objawy hemofilii A; stosuje się je w leczeniu substytucyjnym.
- Profilaktyka podskórna
- Leczenie zapobiegające krwawieniom podawane pod skórę, zwykle w regularnych odstępach czasu.
- Emicizumab
- Lek nieczynnikowy stosowany w profilaktyce hemofilii A, podawany podskórnie; naśladuje działanie aktywowanego czynnika VIII.
- Inhibitor czynnika VIII
- Przeciwciało, które neutralizuje podawany czynnik VIII i utrudnia skuteczne leczenie hemofilii.
- Artropatia hemofilowa
- Uszkodzenie stawów będące powikłaniem nawracających krwawień do stawów u osób z hemofilią.
- Ośrodek leczenia hemofilii
- Wyspecjalizowana placówka, w której prowadzi się diagnostykę, kwalifikację i leczenie pacjentów z hemofilią.
