Polska czeka na decyzję dotyczącą refundacji CAR-T w szpiczaku plazmocytowym

Polska nadal nie refunduje terapii CAR-T w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, mimo że metoda ta jest już finansowana w 13 krajach Unii Europejskiej. Oczekiwana decyzja w sprawie objęcia jej refundacją ma zapaść do końca sierpnia br., a pacjenci wciąż nie mogą korzystać z tej opcji w codziennej praktyce klinicznej.

W Polsce terapia CAR-T jest już stosowana, ale w innych wskazaniach. Z danych przywoływanych przez środowisko hematoonkologiczne wynika, że przeprowadzono około 700 procedur CAR-T. Z tej liczby około 590 dotyczyło chłoniaków, a około 100 — ostrej białaczki limfoblastycznej. Programy lekowe z CAR-T ruszyły w Polsce w 2021 r., najpierw u dzieci i młodych dorosłych, a u dorosłych w 2022 r. W kraju działa już 15 ośrodków akredytowanych do prowadzenia tej terapii, a w jednym z centrów w Poznaniu wykonano ponad 220 takich procedur.

CAR-T to terapia komórkowa polegająca na pobraniu od pacjenta limfocytów T, ich genetycznej modyfikacji w specjalistycznym laboratorium i ponownym podaniu choremu po krótkim przygotowaniu. Zmodyfikowane komórki rozpoznają komórki nowotworowe i je niszczą. W przypadku szpiczaka plazmocytowego eksperci wskazują, że leczenie to może dawać szansę na długotrwałą remisję, a u części chorych nawet na funkcjonalne wyleczenie, rozumiane jako stan bez objawów choroby i bez stałej terapii farmakologicznej.

Podczas debaty poświęconej opiece nad chorymi na szpiczaka plazmocytowego prof. Lidia Gil z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu powiedziała, że terapia może zmienić sposób myślenia o tej chorobie. Zwróciła uwagę, że najpierw stosowano ją u pacjentów po wielu liniach leczenia, ale obecnie coraz częściej rozważa się ją wcześniej, co poprawia wyniki. Prof. Dominik Dytfeld z Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego podkreślił z kolei, że o kwalifikacji do leczenia powinien decydować przede wszystkim stan biologiczny pacjenta, a nie sam wiek.

W debacie pojawił się też wątek kosztów. Prof. Mateusz Jankowski wskazał, że system ochrony zdrowia liczy głównie wydatki na samą terapię, a słabiej uwzględnia koszty opóźnienia leczenia, hospitalizacji, absencji w pracy i opieki rodzinnej. Łukasz Rokicki z Fundacji Carita przypomniał, że brak decyzji o finansowaniu nowoczesnej terapii nie oznacza oszczędności, bo pacjent pozostaje w systemie i nadal wymaga kolejnych świadczeń.

Szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną, ale kolejne linie nowoczesnego leczenia wydłużają życie chorych. W praktyce najbliższe tygodnie mogą przesądzić o tym, czy Polska dołączy do grupy krajów, które refundują CAR-T także w tym wskazaniu.