Najważniejsze
- •Terapia CAR-T dla chorych na szpiczaka plazmocytowego w Polsce nadal nie jest refundowana, mimo dostępności w 13 krajach UE.
- •Eksperci podkreślają, że CAR-T może znacząco wydłużyć czas bez progresji choroby i dawać trwałe odpowiedzi nawet po wielu liniach leczenia.
- •Jednorazowa infuzja CAR-T ma zmniejszać ryzyko progresji lub zgonu o 71 proc. względem obecnego standardu terapii.
- •Lekarze zwracają uwagę, że kwalifikacja do leczenia powinna opierać się na stanie biologicznym pacjenta, a nie na jego wieku metrykalnym.
- •W debacie wskazano też na potrzebę uwzględniania w decyzjach refundacyjnych nie tylko kosztu samej terapii, ale także kosztów opóźnionego leczenia i opieki długoterminowej.
Terapia CAR-T pozostaje niedostępna dla chorych na szpiczaka plazmocytowego w Polsce, choć jest refundowana w 13 krajach UE.
Terapia CAR-T wciąż nie jest refundowana dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym w Polsce, mimo że chorzy mają już do niej dostęp w 13 krajach Unii Europejskiej. Lekarze i przedstawiciele organizacji pacjenckich oceniają, że brak decyzji oznacza dla chorych utratę szansy na leczenie, które może znacząco wydłużyć czas bez progresji choroby.
Potrzeba wcześniejszej diagnostyki i skuteczniejszego leczenia
Podczas debaty Medexpressu prof. Iwona Hus z Państwowego Instytutu Medycznego MSWiA w Warszawie mówiła, że pacjenci żyją dziś dłużej dzięki kolejnym terapiom, ale potrzebują wcześniejszej diagnostyki i skuteczniejszego leczenia już w pierwszej linii. Zwróciła uwagę, że część obecnie stosowanych schematów można zastąpić mniej toksycznymi i skuteczniejszymi kombinacjami leków. Wskazała też, że w Ministerstwie Zdrowia kończy się proces dotyczący refundacji schematu DVRd w pierwszej linii, a decyzja ma zapaść do końca sierpnia 2023 roku.
Prof. Lidia Gil z Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu przedstawiła CAR-T jako terapię, która może zmienić sposób myślenia o szpiczaku plazmocytowym. Jej zdaniem leczenie to daje szansę na trwałe odpowiedzi nawet u chorych po wielu liniach terapii, a u części pacjentów może prowadzić do funkcjonalnego wyleczenia. Eksperci podkreślili też, że terapia CAR-T zajmuje drugie miejsce na liście najważniejszych potrzeb refundacyjnych w polskiej hematologii.
Skuteczność i koszty leczenia
Z danych przytoczonych podczas debaty wynika, że jednorazowa infuzja CAR-T zmniejsza ryzyko progresji lub zgonu o 71 proc. wobec obecnego standardu leczenia. Szacowana mediana czasu bez progresji wynosi ponad cztery lata, a średnio około siedem lat. W przypadku dotychczasowego standardu to niecałe 12 miesięcy. Lekarze i przedstawiciele pacjentów argumentują, że taka terapia może ograniczyć liczbę kolejnych hospitalizacji i dalszych linii leczenia.
Prof. Dominik Dytfeld z Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego podkreślił, że o kwalifikacji do CAR-T powinien decydować stan biologiczny pacjenta, a nie wiek metrykalny. Z kolei prof. Mateusz Jankowski ze Szkoły Zdrowia Publicznego CMKP wskazał, że system ochrony zdrowia zwykle liczy koszty samej terapii, a słabiej uwzględnia wydatki wynikające z opóźnień w leczeniu, absencji zawodowej i opieki długoterminowej.
Szpiczak plazmocytowy pozostaje chorobą nieuleczalną, ale kolejne terapie wydłużają życie chorych. W praktyce oznacza to coraz większą presję na system refundacyjny, który musi odpowiadać na rosnącą liczbę nowoczesnych metod leczenia. Jeśli resort zdrowia podejmie decyzję o finansowaniu CAR-T, polscy pacjenci zyskają dostęp do jednej z najbardziej zaawansowanych terapii komórkowych w hematologii.
Jak CAR-T wpisuje się w leczenie szpiczaka plazmocytowego
Opracowanie na podstawie treści artykułu i wypowiedzi ekspertów podczas debaty.
Porównanie skuteczności CAR-T i dotychczasowego standardu leczenia w szpiczaku plazmocytowym
| Parametr | CAR-T | Dotychczasowy standard |
|---|---|---|
| Ryzyko progresji lub zgonu | ↓ o 71% | punkt odniesienia |
| Szacowana mediana czasu bez progresji | ponad 4 lata | niecałe 12 miesięcy |
| Średni czas bez progresji | około 7 lat | nie podano |
| Liczba podań | jednorazowa infuzja | wiele kolejnych linii leczenia |
Na podstawie danych przytoczonych w artykule podczas debaty Medexpressu.
Słownik pojęć
- Szpiczak plazmocytowy
- Nowotwór hematologiczny wywodzący się z komórek plazmatycznych, zwykle przebiegający przewlekle i nawrotowo.
- CAR-T
- Rodzaj immunoterapii komórkowej polegającej na modyfikacji limfocytów T pacjenta w celu rozpoznawania komórek nowotworowych.
- Refundacja
- Finansowanie leku lub terapii ze środków publicznych, dzięki czemu pacjent nie ponosi pełnego kosztu leczenia.
- Progresja choroby
- Pogorszenie stanu choroby lub wzrost jej zaawansowania mimo leczenia.
- Linia terapii
- Kolejny etap leczenia stosowany po nieskuteczności lub zakończeniu poprzedniego schematu.
- DVRd
- Schemat leczenia stosowany w pierwszej linii szpiczaka plazmocytowego; w artykule wskazano na trwający proces refundacyjny tej kombinacji.
