Najważniejsze
- •Surrey and Borders Partnership NHS Foundation Trust rozpoczął kwalifikację pacjentów do międzynarodowego badania III fazy leku trontinemab.
- •Badanie PrevenTRON obejmie 1600 zdrowych ochotników w wieku 55–80 lat i sprawdzi, czy lek może zapobiec demencji u osób bez jakichkolwiek symptomów.
- •Trontinemab wykorzystuje receptor transferyny do szybszego pokonywania bariery krew-mózg; we wczesnych fazach usunął złogi amyloidu u 90% badanych po 28 tygodniach.
- •Kwalifikacja do badania opiera się na innowacyjnym badaniu krwi (biomarker p-tau217) oraz potwierdzeniu złogów amyloidowych w badaniach MRI i PET.
Surrey and Borders Partnership rozpoczął rekrutację zdrowych ochotników do międzynarodowego badania III fazy nad trontinemabem w profilaktyce otępienia.
Surrey and Borders Partnership NHS Foundation Trust rozpoczął kwalifikację pacjentów do międzynarodowego badania klinicznego III fazy nad trontinemabem – lekiem opracowanym przez koncern Roche. Brytyjski ośrodek jest pierwszą placówką w Europie i trzecią na świecie, która poda preparat usuwający złogi amyloidowe osobie bez jakichkolwiek symptomów otępienia.
Międzynarodowy projekt badawczy PrevenTRON obejmie 1600 zdrowych ochotników w wieku od 55 do 80 lat. Badanie zaplanowano na cztery do sześciu lat. W Wielkiej Brytanii proces rekrutacji prowadzi Surrey and Borders Partnership, jednak docelowo dołączy do niego ponad 15 ośrodków medycznych. Badacze losowo przydzielą uczestników do grupy otrzymującej trontinemab lub przyjmującej placebo.
Przebieg kwalifikacji do badania PrevenTRON
Do badania mogą zostać zakwalifikowane wyłącznie osoby bez ubytków pamięci. O możliwości włączenia decyduje w pierwszej kolejności podwyższony poziom biomarkera p-tau217 w badaniu krwi. W kolejnym etapie pacjenci przechodzą szczegółową diagnostykę obrazową – rezonans magnetyczny oraz pozytonową tomografię emisyjną (PET) – w celu potwierdzenia obecności złogów amyloidowych w tkance mózgowej. Główny badacz projektu, prof. Ramin Nilforooshan, podkreśla, że próba kliniczna ma dopiero zweryfikować rzeczywistą skuteczność tej terapii.
Innowacyjna metoda pokonywania bariery krew-mózg
Dotychczasowe leki z grupy przeciwciał monoklonalnych podawano pacjentom dopiero po wystąpieniu pierwszych objawów choroby. Lekanemab i donanemab spowalniały spadek funkcji poznawczych odpowiednio o 27% i 35%. Choć oba preparaty zarejestrowano w Wielkiej Brytanii, państwowy płatnik odmówił ich refundacji w ramach NHS ze względu na niską opłacalność ekonomiczną.
Trontinemab wykorzystuje mechanizm wiązania z receptorem transferyny, co pozwala na znacznie szybsze przenikanie bariery krew-mózg. Z danych producenta (dotąd niepublikowanych w recenzowanej literaturze naukowej) wynika, że we wczesnych fazach badań preparat usunął złogi amyloidowe u 90% uczestników po 28 tygodniach stosowania.
Obecnie w Wielkiej Brytanii z demencją żyje około 982 tys. osób, a prognozy wskazują na wzrost tej liczby do 1,4 mln w 2040 roku. Wyniki badania PrevenTRON pokażą, czy wczesne usuwanie amyloidu u pacjentów bezobjawowych zatrzyma proces neurodegeneracyjny i uchroni neurony przed zniszczeniem, zanim pojawią się pierwsze deficyty poznawcze.
Statystyki demencji w UK oraz parametry badania klinicznego PrevenTRON
| Wskaźnik / Parametr | Wartość / Dane |
|---|---|
| Obecna liczba osób żyjących z demencją w UK | ok. 982 000 |
| Prognozowana liczba chorych w UK w 2040 r. | 1,4 miliona |
| Liczba uczestników badania PrevenTRON | 1 600 osób |
| Przedział wiekowy badanych ochotników | 55 – 80 lat |
| Czas trwania badania PrevenTRON | 4 – 6 lat |
| Odsetek pacjentów z usuniętym amyloidem po 28 tyg. (trontinemab) | 90% (dane z wczesnych faz) |
Opracowanie własne na podstawie danych producenta i Surrey and Borders Partnership NHS Foundation Trust
Porównanie nowoczesnych leków przeciwamyloidowych w chorobie Alzheimera
Lecanemab
Donanemab
Trontinemab
Etapy kwalifikacji pacjentów do badania PrevenTRON
Słownik pojęć
- Trontinemab
- Innowacyjne przeciwciało monoklonalne firmy Roche, które łączy się z receptorem transferyny, co ułatwia mu pokonywanie bariery krew-mózg i sprawniejsze usuwanie amyloidu.
- p-tau217
- Wskaźnik białkowy oznaczany we krwi, pozwalający na wczesne wykrycie patologicznych zmian alzheimerowskich w mózgu przed pojawieniem się objawów klinicznych.
- Złogi amyloidowe (beta-amyloid)
- Niejednorodne białkowe osady akumulujące się w przestrzeni pozakomórkowej mózgu, odgrywające kluczową rolę w rozwoju choroby Alzheimera.
- Tomografia PET
- Pozytonowa Tomografia Emisyjna – zaawansowane badanie obrazowe umożliwiające wizualizację obecności amyloidu w tkance mózgowej na poziomie komórkowym.
- Bariera krew-mózg
- Ścisła biologiczna przegroda między naczyniami krwionośnymi a tkanką nerwową, chroniąca mózg przed toksynami, ale też utrudniająca wnikanie większości leków.
