Najważniejsze
- •Pacjent Tim Andrews żył bez dializ przez 271 dni dzięki genetycznie zmodyfikowanej świńskiej nerce, po czym z powodzeniem przeszczepiono mu narząd ludzki.
- •Świński ksenotransplantat nie wywołał odpowiedzi immunologicznej, która uniemożliwiłaby późniejsze przyjęcie ludzkiego narządu.
- •Ksenotransplantacja może pełnić funkcję skutecznej terapii pomostowej dla pacjentów oczekujących na transplantację ludzkiej nerki.
- •Świńskie narządy nadal wykazują tendencję do uszkodzeń naczyniowych po kilku miesiącach, co stanowi wyzwanie dla długoterminowego zastąpienia organów.
Lekarze z Massachusetts General Hospital pomyślnie przeszczepili ludzką nerkę 66-letniemu Timowi Andrewsowi. Mężczyzna wcześniej przez rekordowe 271 dni żył ze zmodyfikowanym genetycznie narządem od świni.
Lekarze z Massachusetts General Hospital w Bostonie z powodzeniem przeszczepili ludzką nerkę 66-letniemu Timowi Andrewsowi. Wcześniej u pacjenta przez 271 dni funkcjonował genetycznie zmodyfikowany organ od świni. Jak podaje czasopismo naukowe „The Lancet”, świński ksenotransplantat nie wywołał odpowiedzi immunologicznej, która uniemożliwiłaby późniejsze przyjęcie narządu od ludzkiego dawcy.
Przebieg leczenia i edycja genetyczna organu
Tim Andrews otrzymał zmodyfikowaną nerkę świńską 25 stycznia 2025 roku. Narząd pozwolił pacjentowi funkcjonować bez dializoterapii do 23 października 2025 roku, kiedy to musiano go usunąć z powodu uszkodzenia naczyń krwionośnych. Po 82 dniach dializ, 13 stycznia 2026 roku, Andrewsowi przeszczepiono ludzki organ.
Zastosowany u niego świński narząd — znany jako konstrukt EGEN-2784 — miał 69 modyfikacji genetycznych wykonanych metodą CRISPR-Cas9. Zmiany miały na celu zapobieżenie nadostremu odrzuceniu przeszczepu oraz wyeliminowanie świńskich retrowirusów endogennych.
Ksenotransplantacja jako terapia pomostowa
Z oświadczenia firmy eGenesis wynika, że łącznie już dwóch pacjentów po ksenotransplantacji otrzymało ludzkie narządy. Drugim z nich był Bill Stewart, jednak jego danych medycznych nie opublikowano w czasopiśmie „The Lancet”. Od marca 2024 roku zmodyfikowane organy od eGenesis przeszczepiono łącznie pięciu osobom. Pierwszy pacjent zmarł po 52 dniach z przyczyn krążeniowych. Producent nie ujawnił informacji o stanie zdrowia pozostałych trzech uczestników badania.
W Stanach Zjednoczonych na przeszczep nerki oczekuje ponad 100 tysięcy osób. Długotrwała dializoterapia usuwa jedynie około 10 procent toksyn z organizmu, co często prowadzi do groźnych powikłań układu krążenia. Utrzymanie pacjenta przy życiu przez niemal dziewięć miesięcy dzięki świńskiemu narządowi dowodzi, że ksenotransplantacja może służyć jako czasowa terapia pomostowa w okresie oczekiwania na ludzkiego dawcę.
Określanie tej procedury sukcesem terapii pomostowej stanowi jednak zmianę dotychczasowej narracji firmy eGenesis. Narządy świńskie po kilku miesiącach ulegają bowiem uszkodzeniom naczyniowym i dotąd nie spełniły głównego celu, jakim miało być stałe zastąpienie ludzkiego organu. W publikacji bostońskich naukowców nie wyjaśniono dokładnej przyczyny stanu zapalnego naczyń, który wystąpił mimo braku swoistych przeciwciał. Ponadto brak szacunków dotyczących kosztów inżynierii genetycznej, dwóch skomplikowanych operacji i wielomiesięcznej opieki stawia pod znakiem zapytania dostępność tej metody w publicznym systemie ochrony zdrowia.
Przebieg leczenia Tima Andrewsa – od świńskiej do ludzkiej nerki
Zestawienie pacjentów i wyników ksenotransplantacji z użyciem konstrukcji EGEN-2784
| Pacjent | Czas działania narządu świńskiego | Dalszy przebieg leczenia / Status |
|---|---|---|
| Tim Andrews | 271 dni | Powrót na dializy (82 dni), po czym z powodzeniem przeszczepiono ludzką nerkę |
| Bill Stewart | Brak danych w publikacji | Otrzymał ludzki organ (dane niepublikowane w The Lancet) |
| Pierwszy uczestnik badania | 52 dni | Zgon z przyczyn krążeniowych |
| Pozostali 2 pacjenci | Brak szczegółowych danych | Producent nie udostępnił informacji o stanie zdrowia |
Opracowanie na podstawie danych opublikowanych w The Lancet oraz oświadczeń eGenesis
Słownik pojęć
- Ksenotransplantacja
- Przeszczepienie tkanki lub narządu między osobnikami należącymi do różnych gatunków (np. ze świni do człowieka).
- CRISPR-Cas9
- Precyzyjna technologia edycji genomu pozwalająca na modyfikację konkretnych fragmentów DNA.
- Terapia pomostowa
- Leczenie mające na celu utrzymanie pacjenta przy życiu i w możliwie dobrym stanie do czasu zastosowania terapii docelowej (np. oczekiwanie na ludzki narząd).
- Świńskie retrowirusy endogenne (PERV)
- Wirusowy materiał genetyczny zintegrowany z genomem żywiciela, stanowiący potencjalne ryzyko przy transplantacjach międzygatunkowych.
- Dializoterapia
- Zabieg zastępujący pracę nerek polegający na oczyszczaniu krwi z toksyn i nadmiaru wody u pacjentów ze skrajną niewydolnością nerek.
