Najważniejsze
- •Wywiad Medexpress sugeruje, że u części pacjentów z SMA leczonych nusinersenem obserwuje się nie tylko stabilizację, ale także poprawę funkcjonowania, jednak materiał nie pokazuje źródłowych danych potwierdzających tę tezę.
- •W tekście podano różnice między standardowym a badanym wyższym dawkowaniem nusinersenu: 12 mg w schemacie standardowym oraz 50 mg dawki początkowej i 28 mg dawek podtrzymujących w badaniu DEVOTE.
- •Najważniejszym ograniczeniem materiału jest brak pełnych informacji o badaniu DEVOTE: nie podano liczebności grupy, punktów końcowych, wielkości efektu ani profilu działań niepożądanych.
- •Deklaracja o poprawie u około 70–80 proc. pacjentów w polskim programie lekowym nie została osadzona w konkretnym rejestrze, analizie ani definicji klinicznej „poprawy”.
- •Znaczenie tych doniesień dla praktyki klinicznej będzie można realnie ocenić dopiero po publikacji pełnych wyników badania oraz wyjaśnieniu, czy wyższe dawkowanie może uzyskać rejestrację i refundację w Polsce.
Medexpress opublikował 18 maja wywiad, w którym prof. Katarzyna Kotulska-Jóźwiak mówi o poprawie u pacjentów z SMA leczonych nusinersenem oraz o wynikach badania DEVOTE dotyczącego wyższego dawkowania leku.
Medexpress opublikował 18 maja 2026 r. wywiad z prof. Katarzyną Kotulską-Jóźwiak, która powiedziała, że w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) nusinersenem obserwuje się nie tylko stabilizację choroby, ale także poprawę funkcjonowania części pacjentów. Rozmówczyni stwierdziła również, że badanie DEVOTE wskazało na bezpieczeństwo i skuteczność wyższego dawkowania leku. W materiale nie podano jednak pełnych danych z badania ani niezależnych źródeł potwierdzających te twierdzenia.
Według ekspertki nusinersen został zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych w 2016 r., a w Unii Europejskiej w 2017 r. W Polsce jest dostępny w programie lekowym od 2019 r. W wywiadzie poinformowano także, że standardowa dawka leku wynosi 12 mg. Prof. Kotulska-Jóźwiak powiedziała, że badanie DEVOTE dotyczyło wyższego dawkowania: 50 mg dawki początkowej oraz 28 mg dawek podtrzymujących.
Brak szczegółowych danych badania
Jak zaznaczyła rozmówczyni Medexpress, badanie miało wykazać, że taki schemat jest bezpieczny i poprawia stan pacjentów z SMA. W materiale nie podano jednak liczebności badanej grupy, punktów końcowych, wielkości efektu ani profilu działań niepożądanych. Nie ma też odwołania do publikacji źródłowej ani informacji o statusie rejestracyjnym wyższego dawkowania w Polsce.
W wywiadzie padło również stwierdzenie, że w polskim programie lekowym poprawę, a nie tylko stabilizację, obserwuje się u około 70–80 proc. pacjentów. Prof. Kotulska-Jóźwiak wyjaśniała, że chodzi o poprawę widoczną w codziennym funkcjonowaniu, na przykład w sprawności rąk. Materiał nie wskazuje jednak, z jakiego rejestru lub analizy pochodzą te dane, jak zdefiniowano „poprawę” ani jak liczna była oceniana grupa.
Rozmówczyni odniosła się także do neurofilamentów jako biomarkera, którego spadek może korelować z poprawą kliniczną w przebiegu leczenia SMA. Również w tym przypadku tekst nie przywołuje konkretnych badań ani wyników liczbowych. Cały materiał opiera się na wypowiedziach jednej ekspertki. Nie zawiera komentarzy innych specjalistów, regulatora, płatnika ani organizacji pacjentów.
Znaczenie dla praktyki klinicznej
SMA to rzadka choroba nerwowo-mięśniowa, w której w ostatnich latach pojawiły się terapie modyfikujące jej przebieg. Opisywany materiał nie dotyczy pierwszego wejścia leku na rynek, lecz możliwej optymalizacji już stosowanej terapii poprzez wyższe dawkowanie. Bez pełnych danych z badania DEVOTE nie da się jednak ocenić, czy chodzi o etap dalszych badań rozwojowych, czy o zmianę standardu leczenia.
Znaczenie deklaracji zawartych w wywiadzie będzie można ocenić dopiero po publikacji pełnych wyników badania DEVOTE. Dla praktyki klinicznej kluczowe będą również informacje o tym, czy wyższe dawkowanie ma szansę na rejestrację i refundację w Polsce.
Najważniejsze liczby i daty podane w materiale o nusinersenie i SMA
| Parametr | Wartość | Kontekst |
|---|---|---|
| Rejestracja w USA | 2016 | Według wypowiedzi ekspertki nusinersen został zarejestrowany w Stanach Zjednoczonych w 2016 r. |
| Rejestracja w UE | 2017 | Według materiału rejestracja w Unii Europejskiej nastąpiła w 2017 r. |
| Dostępność w Polsce | 2019 | Lek ma być dostępny w programie lekowym w Polsce od 2019 r. |
| Standardowa dawka nusinersenu | 12 mg | Schemat standardowy wskazany w wywiadzie |
| Wyższa dawka początkowa w DEVOTE | 50 mg | Schemat badany w DEVOTE |
| Wyższe dawki podtrzymujące w DEVOTE | 28 mg | Schemat badany w DEVOTE |
| Deklarowany odsetek pacjentów z poprawą | 70–80% | Wypowiedź dotycząca polskiego programu lekowego, bez wskazania źródła danych |
Źródło: dane wyłącznie z treści analizowanego artykułu/wywiadu Medexpress; materiał nie zawiera pełnych danych źródłowych.
Co wiemy, a czego nadal brakuje w sprawie wyższego dawkowania nusinersenu
Źródło: opracowanie na podstawie analizowanego materiału Medexpress.
Standardowe a wyższe dawkowanie nusinersenu opisane w materiale
Standardowe dawkowanie
Wyższe dawkowanie w badaniu DEVOTE
Słownik pojęć
- SMA
- Rdzeniowy zanik mięśni – rzadka choroba nerwowo-mięśniowa prowadząca do osłabienia i zaniku mięśni.
- Nusinersen
- Lek stosowany w leczeniu SMA, podawany w celu modyfikacji przebiegu choroby.
- Badanie DEVOTE
- Przywołane w artykule badanie dotyczące wyższego dawkowania nusinersenu; w materiale nie podano jego pełnych wyników.
- Dawka podtrzymująca
- Kolejna dawka leku podawana po fazie początkowej, aby utrzymać efekt terapii.
- Punkty końcowe badania
- Z góry ustalone miary, na podstawie których ocenia się skuteczność i bezpieczeństwo terapii w badaniu klinicznym.
- Biomarker
- Mierzalny wskaźnik biologiczny, który może odzwierciedlać przebieg choroby lub odpowiedź na leczenie.
- Neurofilamenty
- Białka uwalniane z komórek nerwowych; ich poziom bywa badany jako potencjalny biomarker uszkodzenia układu nerwowego.
