Najważniejsze
- •Stosowanie terapii testosteronem bez wskazań medycznych (off-label) wiąże się z wyższym o 51% ryzykiem poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych oraz o 90% wyższą śmiertelnością ogólną.
- •Ponad 35% badanych mężczyzn przyjmujących testosteron nie miało zdiagnozowanego hipogonadyzmu ani wykonanych badań potwierdzających niedobór tego hormonu.
- •Terapia off-label zwiększa ryzyko nagłego zatrzymania krążenia o 41%, niewydolności serca o 32% oraz udaru niedokrwiennego o 23%.
- •U osób zdrowych dodatkowa podaż testosteronu zagęszcza krew (wzrost hematokrytu) i pogarsza profil lipidowy, co sprzyja powstawaniu zakrzepów.
- •Prawidłowe rozpoznanie hipogonadyzmu wymaga współistnienia objawów klinicznych oraz dwukrotnego potwierdenia obniżonego stężenia testosteronu w badaniach krwi.
Stosowanie zastępczej terapii testosteronem bez wskazań medycznych zwiększa ryzyko poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych o 51 proc. oraz śmiertelność ogólną o 90 proc.

Międzynarodowy zespół naukowców pod kierunkiem Chieh-Hsin Wu opublikował na łamach czasopisma „The Aging Male” wyniki retrospektywnego badania kohortowego. Wynika z niego, że stosowanie zastępczej terapii testosteronem bez wyraźnych wskazań medycznych wiąże się z wyższym o 51 proc. ryzykiem poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych oraz o 90 proc. wyższą śmiertelnością ogólną w porównaniu z pacjentami, u których zdiagnozowano hipogonadyzm. Badacze przeanalizowali dane 358 957 mężczyzn w wieku od 30 do 75 lat, którzy rozpoczęli terapię hormonalną. Dokumentacja medyczna pochodziła z globalnej bazy TriNetX, zrzeszającej 123 organizacje ochrony zdrowia, głównie z USA, Wielkiej Brytanii, Niemiec i Tajwanu.
Analiza wykazała, że u 127 152 mężczyzn (co stanowi 35,4 proc. całej badanej kohorty) nie stwierdzono wskazań medycznych do wdrożenia leczenia. W ich dokumentacji brakowało rozpoznania hipogonadyzmu lub wyników badań laboratoryjnych potwierdzających niedobór testosteronu. Aby przeprowadzić analizę obejmującą do 10 lat obserwacji, naukowcy dopasowali metodą propensity score matching 113 554 pary pacjentów o zbliżonym profilu demograficznym i klinicznym. W analizie uwzględniono m.in. wiek, wskaźnik BMI, palenie tytoniu, cukrzycę oraz nadciśnienie tętnicze.
Wzrost ryzyka kardiologicznego i zgonów
Stosowanie testosteronu bez wskazań medycznych wiązało się ze znacznym wzrostem zagrożenia dla zdrowia. U pacjentów przyjmujących hormon off-label odnotowano wzrost ryzyka poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych o 51 proc. w porównaniu z grupą leczącą hipogonadyzm. Badacze wykazali również wyższe o 23 proc. ryzyko udaru niedokrwiennego, wyższe o 41 proc. ryzyko nagłego zatrzymania krążenia oraz wyższe o 32 proc. ryzyko niewydolności serca. Śmiertelność ogólna w grupie stosującej terapię off-label była wyższa aż o 90 proc.
Różnice między terapią a dopingiem
Zgodnie z wytycznymi Endocrine Society oraz European Association of Urology rozpoznanie hipogonadyzmu wymaga współistnienia objawów klinicznych i dwukrotnego potwierdzenia zaniżonego stężenia testosteronu w badaniach laboratoryjnych. Uzyskane wyniki różnią się od wniosków z badania klinicznego TRAVERSE z 2023 roku. Potwierdziło ono bezpieczeństwo terapii u osób z rzeczywistym niedoborem tego hormonu. U pacjentów z hipogonadyzmem leczenie wyrównuje poziom hormonu do normy fizjologicznej. Z kolei u zdrowych mężczyzn dodatkowa podaż testosteronu działa jak doping. Prowadzi to do zagęszczenia krwi poprzez wzrost hematokrytu oraz do pogorszenia profilu lipidowego, co sprzyja powstawaniu zakrzepów.
Eksperci zwracają jednak uwagę na ograniczenia badania. Opiera się ono wyłącznie na kodach ICD-10 w bazie TriNetX i nie uwzględnia wyjściowego poziomu hormonu oraz stylu życia pacjentów. Lekarze zalecają ostrożność w interpretacji wskaźników śmiertelności, podkreślając, że badanie wykazało jedynie korelację statystyczną, a nie bezpośredni związek przyczynowo-skutkowy.
Terapia testosteronem: off-label vs. wskazania medyczne
Stosowanie pozawskazaniowe (Off-label)
Leczenie zdiagnozowanego hipogonadyzmu
Procedura prawidłowego diagnozowania hipogonadyzmu przed wdrożeniem testosteronu
Zgodnie z wytycznymi Endocrine Society oraz European Association of Urology (EAU)
Porównanie ryzyka powikłań przy stosowaniu testosteronu off-label vs leczenie hipogonadyzmu
| Rodzaj zdarzenia / wskaźnik | Wzrost ryzyka w grupie off-label (%) |
|---|---|
| Poważne zdarzenia sercowo-naczyniowe (ogółem) | +51% |
| Nagłe zatrzymanie krążenia | +41% |
| Niewydolność serca | +32% |
| Udar niedokrwienny | +23% |
| Śmiertelność ogólna (all-cause mortality) | +90% |
Badanie kohortowe pod kierownictwem Chieh-Hsin Wu, opublikowane w „The Aging Male”
Słownik pojęć
- Off-label (stosowanie pozawskazaniowe)
- Stosowanie leku poza wskazaniami rejestracyjnymi zatwierdzonymi przez urzędy regulacyjne (np. bez oficjalnej diagnozy danej jednostki chorobowej).
- Hipogonadyzm
- Zespół objawów klinicznych i laboratoryjnych wywołany niedoborem męskich hormonów płciowych (androgenów, głównie testosteronu) u mężczyzn.
- Hematokryt
- Stosunek objętości czerwonych krwinek (erytrocytów) do całkowitej objętości krwi; jego wzrost oznacza zagęszczenie krwi.
- Propensity score matching
- Metoda statystyczna pozwalająca na dopasowanie grup badawczych (np. kontrolnej i badanej) pod względem cech zakłócających, tak aby przypominały one grupy z badania z randomizacją.
- Retrospektywne badanie kohortowe
- Badanie, w którym naukowcy analizują już istniejące dane (np. historię chorób pacjentów z przeszłości) w celu znalezienia określonych zależności zdrowotnych.
