Łódź: Szpital Biegańskiego skutecznie leczy pacjentkę z rzadką chorobą genetyczną

Komentarz redakcji

Lekarze z Łodzi prowadzą pacjentkę z jedną z najrzadszych chorób lipidowych, która wcześniej przeszła zawały serca i operację pomostowania aortalno-wieńcowego. Terapia lomitapidem przyniosła znaczący spadek stężenia cholesterolu LDL.

Najważniejsze

  • •Szpital im. Biegańskiego w Łodzi leczy 64-letnią pacjentkę z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną — jedną z najrzadszych i najcięższych chorób lipidowych.
  • •Zastosowanie lomitapidu obniżyło stężenie LDL u chorej z około 500 mg/dl do około 70 mg/dl, co oznacza bardzo wyraźną poprawę parametrów lipidowych.
  • •Przed wdrożeniem terapii pacjentka miała już liczne powikłania sercowo-naczyniowe, w tym zawały serca oraz operację pomostowania aortalno-wieńcowego.
  • •W chorobach tak rzadkich kluczowe są szybkie rozpoznanie i prowadzenie pacjenta w wyspecjalizowanym ośrodku z doświadczonym zespołem.
  • •Przypadek wpisuje się w szersze działania regionu łódzkiego na rzecz profilaktyki i rozwoju ochrony zdrowia, w tym programy przesiewowe i edukacyjne.
·
1 min

Szpital im. Biegańskiego w Łodzi leczy 64-letnią pacjentkę z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną, obniżając poziom LDL z 500 do 70 mg/dl.

Pexels — https://kaboompics.com/
Pexels — https://kaboompics.com/

Szpital im. Biegańskiego w Łodzi prowadzi leczenie 64-letniej pacjentki z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną, jedną z najrzadszych i najcięższych genetycznych chorób lipidowych. U chorej zastosowano lomitapid, a stężenie cholesterolu LDL spadło z około 500 mg/dl do około 70 mg/dl.

Pacjentka pozostaje pod opieką Ośrodka Leczenia Zaburzeń Lipidowych Wojewódzkiego Szpitala im. Biegańskiego. Jak przekazała placówka, skuteczne leczenie rozpoczęto około półtora roku temu. Przed wdrożeniem terapii kobieta miała za sobą liczne powikłania sercowo-naczyniowe, w tym zawały serca oraz operację pomostowania aortalno-wieńcowego. Przeszła też zabiegi na tętnicach szyjnych i obwodowych.

Homozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna występuje u jednej osoby na 600 tys. i od urodzenia powoduje bardzo wysokie stężenie LDL. Organizm ma w tej chorobie ograniczoną zdolność usuwania cholesterolu z krwi, co przyspiesza rozwój miażdżycy i zwiększa ryzyko groźnych incydentów sercowo-naczyniowych. W ciężkich, nieleczonych przypadkach zawał może pojawić się nawet u dziecka w wieku kilku lat.

Łódzcy lekarze podkreślają, że w takich schorzeniach kluczowe są doświadczenie zespołu i właściwe rozpoznanie. Choroba jest na tyle rzadka, że wielu lekarzy nie spotyka jej w swojej praktyce zawodowej, dlatego pacjentów prowadzi się w wyspecjalizowanych ośrodkach. W tym przypadku terapia lomitapidem pozwoliła uzyskać wyraźną poprawę parametrów lipidowych mimo wcześniejszych poważnych powikłań.

Sprawa wpisuje się też w szerszy kontekst działań zdrowotnych w regionie. Województwo Łódzkie przeznaczyło 256 mln zł na rozwój ochrony zdrowia w 2026 roku, a program „Łódzkie dla profilaktyki” obejmuje m.in. badania przesiewowe i inicjatywy edukacyjne. W praktyce oznacza to większe możliwości wczesnego wykrywania chorób i kierowania pacjentów do specjalistycznych ośrodków, takich jak ten w Łodzi.

Najważniejsze dane z opisanego przypadku klinicznego

ParametrWartość przed leczeniemWartość po leczeniu / informacja dodatkowa
Wiek pacjentki64 lata—
Stężenie LDLokoło 500 mg/dlokoło 70 mg/dl po terapii lomitapidem
Częstość występowania choroby—około 1 osoba na 600 tys.
Czas od rozpoczęcia skutecznego leczenia—około 1,5 roku
Powikłania sercowo-naczyniowezawały serca, CABG, zabiegi na tętnicach szyjnych i obwodowychOpisane przed wdrożeniem terapii

Źródło: artykuł o leczeniu pacjentki w Szpitalu im. Biegańskiego w Łodzi.

Jak przebiega opieka nad pacjentem z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną

1
Rozpoznanie
Rzadką chorobę trzeba potwierdzić w wyspecjalizowanym ośrodku.
2
Ocena ryzyka
Od urodzenia utrzymuje się skrajnie wysokie LDL i rośnie ryzyko miażdżycy.
3
Leczenie
Terapia może znacząco obniżyć stężenie LDL.
4
Monitoring
Pacjent wymaga regularnej kontroli parametrów lipidowych i powikłań.

Źródło: artykuł o leczeniu pacjentki w Szpitalu im. Biegańskiego w Łodzi.

Słownik pojęć

Homozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna (HoFH)
Bardzo rzadka, ciężka postać genetycznej dyslipidemii, w której od urodzenia występuje skrajnie wysokie stężenie LDL.
LDL
Lipoproteiny o małej gęstości, potocznie nazywane „złym cholesterolem”; ich nadmiar zwiększa ryzyko miażdżycy i zawału.
Lomitapid
Lek obniżający stężenie lipidów, stosowany m.in. w homozygotycznej hipercholesterolemii rodzinnej.
Miażdżyca
Proces odkładania się złogów w ścianach naczyń krwionośnych, prowadzący do ich zwężenia i powikłań sercowo-naczyniowych.
CABG / pomostowanie aortalno-wieńcowe
Operacja wszczepienia by-passów omijających zwężone tętnice wieńcowe serca.
Ośrodek leczenia zaburzeń lipidowych
Specjalistyczna jednostka zajmująca się diagnostyką i leczeniem ciężkich zaburzeń lipidowych.

Najczęstsze pytania

Czym jest homozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna?▼
To rzadka, genetyczna choroba powodująca bardzo wysokie stężenie LDL już od urodzenia, a przez to bardzo duże ryzyko przedwczesnej miażdżycy i zawałów.
Dlaczego leczenie w specjalistycznym ośrodku jest tak ważne?▼
Bo choroba jest rzadka, a terapia wymaga doświadczenia zespołu, właściwego doboru leczenia i regularnego monitorowania efektów oraz powikłań.
Co to jest lomitapid?▼
To lek stosowany w ciężkich zaburzeniach lipidowych, który może znacząco obniżać LDL u wybranych pacjentów.
Czy tak wysoki LDL można skutecznie obniżyć?▼
W opisywanym przypadku tak — LDL spadł z około 500 mg/dl do około 70 mg/dl po wdrożeniu leczenia.
Kto powinien podejrzewać tę chorobę?▼
Lekarze powinni myśleć o niej u osób z bardzo wysokim LDL od młodego wieku, szczególnie gdy występują wczesne incydenty sercowo-naczyniowe w rodzinie.

Pierwsi napisali na ten temat

Komentarze (0)

0/2000

Powiązane artykuły

Jeden wlew obniżył LDL-C o 62 proc. To może zmienić leczenie

Spółki Eli Lilly i Verve Therapeutics 25 maja 2026 r. przedstawiły wstępne wyniki badania Heart-2 dla terapii edycji genów VERVE-102. W analizie 35 pacjentów pojedynczy dożylny wlew obniżył stężenie LDL-C maksymalnie o 62 proc. oraz białka PCSK9 o 88 proc., bez zgłoszonych ciężkich działań niepożądanych związanych z leczeniem. Dane zaprezentowano na kongresie European Atherosclerosis Society i równocześnie opublikowano w „The New England Journal of Medicine”.

29 maja 2026

FDA zatwierdziła pierwszy doustny inhibitor PCSK9 obniżający poziom cholesterolu

Preparat w postaci przyjmowanej codziennie tabletki o dawce 20 mg dopuszczono do stosowania u dorosłych pacjentów z hipercholesterolemią. Decyzja ta opiera się na wynikach badań klinicznych III fazy, w których wykazano spadek poziomu cholesterolu o ponad 50 proc. Dotychczas dostępne leki z tej grupy wymagały wstrzykiwań.

17 lipca 2026

Pionierska terapia genetycznie uwarunkowanej otyłości u dzieci w Zabrzu: pierwsze sukcesy leku Imcivree

28 kwietnia 2026

Niemieccy lekarze zalecają powszechne badanie stężenia lipoproteiny (a)

Nowe zalecenia niemieckich towarzystw naukowych wskazują na potrzebę powszechnych badań przesiewowych w kierunku stężenia lipoproteiny (a). Jej podwyższony poziom dotyczy blisko jednej trzeciej populacji. Stężenie tej cząsteczki zależy od genów, a jego wysokie wartości znacząco zwiększają ryzyko chorób układu krążenia. Obecnie trwają badania nad nowymi lekami opartymi na technologii RNA, które mogą obniżać poziom tej substancji we krwi.

17 sierpnia 2026

Hipercholesterolemia rodzinna w Polsce wykrywana za późno. Rozpoznanie średnio dopiero u 12-latków

Hipercholesterolemia rodzinna należy do najczęstszych chorób genetycznych, ale pozostaje jedną z najrzadziej rozpoznawanych. Specjaliści zwracają uwagę, że im wcześniej lekarz wykryje problem, tym większa szansa na ograniczenie groźnych powikłań.

5 czerwca 2026

Bariery w leczeniu chorób rzadkich. Zespół parlamentarny zapowiada interwencję w resorcie zdrowia

Podczas posiedzenia w Sejmie eksperci i pacjenci omówili bariery w leczeniu LAL-D, mukowiscydozy, choroby Pompego oraz choroby Leśniowskiego-Crohna. Przedstawiciele resortu zdrowia wskazali na brak wniosków refundacyjnych ze strony producentów leków. Z kolei lekarze krytykowali zbyt restrykcyjne kryteria kwalifikacji do polskich programów lekowych.

29 lipca 2026

StartSzukaj