Najważniejsze
- •FDA zatwierdziła Lipfendrę (enlicitide) jako pierwszy doustny inhibitor PCSK9 w leczeniu hipercholesterolemii u dorosłych.
- •Lek podawany jest w formie codziennej tabletki (20 mg), co stanowi alternatywę dla dotychczasowych bolesnych zastrzyków.
- •W badaniach klinicznych III fazy lek obniżył poziom cholesterolu LDL o 56% do 59% w stosunku do placebo.
- •Miesięczny koszt terapii wynosi 315 USD, plasując lek cenowo pomiędzy tanimi statynami a droższymi zastrzykami biologicznymi.
- •Trwa badanie CORALreef Outcomes z udziałem 14 500 pacjentów, mające potwierdzić wpływ leku na spadek śmiertelności i liczby zawałów.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła lek Lipfendra firmy Merck – pierwszy doustny inhibitor PCSK9 dopuszczony do obniżania poziomu cholesterolu LDL.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła w czwartek, 16 lipca 2026 r., opracowany przez firmę Merck lek Lipfendra (enlicitide). To pierwszy doustny inhibitor białka PCSK9 dopuszczony do obniżania poziomu cholesterolu LDL u dorosłych pacjentów z hipercholesterolemią, w tym z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH).
Pacjenci będą przyjmować nowy preparat w postaci tabletki (20 mg) stosowanej raz na dobę. Rzeczniczka prasowa firmy Merck, Julia Cunningham, poinformowała, że cena katalogowa leku wynosi 315 USD za 30-dniową kurację. Dotychczas zatwierdzone inhibitory białka PCSK9 wymagały wstrzyknięć podskórnych.
Skuteczność potwierdzona w badaniach klinicznych
FDA wydała decyzję na podstawie wyników dwóch badań klinicznych III fazy. W trwającym 52 tygodnie badaniu CORALreef Lipids, w którym wzięło udział 2904 pacjentów, w 24. tygodniu odnotowano spadek stężenia LDL o 56% w porównaniu z placebo. Z kolei badanie CORALreef HeFH, obejmujące 303 pacjentów, wykazało obniżenie poziomu LDL o 59% w stosunku do grupy otrzymującej placebo. Agencja zatwierdziła lek w ramach rządowego programu przyspieszonej ścieżki rejestracyjnej National Priority Voucher.
Oficjalne dane rejestracyjne FDA wykazały pewne różnice w profilu bezpieczeństwa w grupie chorych z heterozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną. U pacjentów przyjmujących lek biegunka wystąpiła u 7% badanych, podczas gdy w grupie placebo odsetek ten wyniósł 2%. Zawroty głowy zgłosiło 9% osób stosujących lek w porównaniu z 4% w grupie placebo. Doustną drogę podania leku umożliwia zastosowanie innowacyjnej technologii peptydów makrocyklicznych, która chroni cząsteczkę czynną przed strawieniem w układzie pokarmowym.
Perspektywy rynkowe i dalsze badania
Nowy lek plasuje się cenowo pomiędzy tanimi, powszechnie stosowanymi statynami generycznymi a droższymi inhibitorami PCSK9 w zastrzykach, których koszt wynosi od 500 do 600 USD miesięcznie. Obecnie z terapii iniekcyjnej korzysta zaledwie około 1% kwalifikujących się pacjentów. Z perspektywy biznesowej zatwierdzenie Lipfendry ma kluczowe znaczenie dla koncernu Merck, który przygotowuje się do wygaśnięcia w 2028 r. ochrony patentowej na swój flagowy lek onkologiczny Keytruda.
Lekarze nie dysponują jeszcze twardymi dowodami potwierdzającymi wpływ nowego preparatu na zmniejszenie umieralności czy liczby zawałów serca. Zależność tę ma określić trwające badanie kliniczne CORALreef Outcomes z udziałem 14 500 pacjentów. Ostateczny koszt leku dla chorych oraz jego dostępność na rynku będą zależeć od decyzji ubezpieczycieli zdrowotnych dotyczących refundacji.
Kluczowe fakty o leku Lipfendra (enlicitide)
Dane na podstawie badań klinicznych CORALreef firmy Merck, 2026 r.
Porównanie metod obniżania cholesterolu LDL
Inhibitor PCSK9 (Lipfendra)
Inhibitory PCSK9 w zastrzykach (np. ewolokumab)
Klasyczne statyny generyczne
Profil bezpieczeństwa leku Lipfendra w badaniu klinicznym CORALreef HeFH (odsetek pacjentów)
| Objaw niepożądany | Lipfendra (enlicitide) | Placebo |
|---|---|---|
| Biegunka | 7% | 2% |
| Zawroty głowy | 9% | 4% |
Dane rejestracyjne FDA / Merck 2026
Słownik pojęć
- Inhibitor PCSK9
- Białko odgrywające kluczową rolę w metabolizmie cholesterolu. Jego zablokowanie zwiększa liczbę receptorów LDL w wątrobie, co prowadzi do szybszego usuwania badź usuwania tzw. złego cholesterolu z krwi.
- Cholesterol LDL
- Lipoproteina o niskiej gęstości (ang. low-density lipoprotein), powszechnie nazywana \\"złym cholesterolem\\". Jej wysokie stężenie w organizmie prowadzi do miażdżycy i chorób sercowo-naczyniowych.
- Heterozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna (HeFH)
- Wrodzone, uwarunkowane genetycznie zaburzenie metabolizmu lipidów, objawiające się znacznie podwyższonym poziomem cholesterolu LDL od urodzenia, co znacząco zwiększa ryzyko przedwczesnej miażdżycy i zawału serca.
- Peptydy makrocykliczne
- Cząsteczki o strukturze pierścieniowej składające się z aminokwasów, które łączą w sobie cechy leków małocząsteczkowych (np. stabilność w układzie pokarmowym) z precyzją działania leków biologicznych.
- Bon priorytetowy (Priority Review Voucher)
- Specjalny program FDA (National Priority Voucher) mający na celu przyspieszenie oceny i rejestracji leków o kluczowym znaczeniu dla zdrowia publicznego.
