Najważniejsze
- •Sulforafan z brokułów został opisany jedynie w badaniach przedklinicznych jako potencjalny sposób leczenia ataksji Friedreicha — to jeszcze nie dowód skuteczności u pacjentów.
- •W eksperymentach laboratoryjnych związek miał zwiększać poziom fratafiny i wykazywać działanie neuroprotekcyjne oraz przeciwzapalne.
- •Ataksja Friedreicha jest rzadką, postępującą chorobą neurodegeneracyjną, która uszkadza układ nerwowy i stopniowo pogarsza chód, mowę oraz sprawność ruchową.
- •Autorzy podkreślają, że mimo obiecujących wyników sulforafan nie ma jeszcze potwierdzonej skuteczności ani ustalonego bezpiecznego dawkowania w tej chorobie.
- •Konieczne są badania kliniczne na ludziach, aby ocenić, czy sygnał z laboratorium może przełożyć się na realną terapię dla chorych.
Badacze ze Swinburne University of Technology przedstawili w sierpniu 2026 r. wstępne, przedkliniczne wyniki badań nad sulforafanem w ataksji Friedreicha.
Badacze ze Swinburne University of Technology ogłosili w sierpniu 2026 r. wstępne wyniki badań nad sulforafanem, naturalnym związkiem obecnym w brokułach, jako potencjalnym leczeniem ataksji Friedreicha. Wnioski pochodzą wyłącznie z badań przedklinicznych, a więc z modelu laboratoryjnego, nie z testów prowadzonych u pacjentów.
Wyniki badań laboratoryjnych
Zespół kierowany przez Faith Kwa analizował wpływ sulforafanu na neurony pochodzące z indukowanych pluripotentnych komórek macierzystych. W tych doświadczeniach związek miał podnosić poziom białka, którego niedobór występuje w ataksji Friedreicha, oraz działać neuroprotekcyjnie. Badacze opisali też wpływ na procesy związane ze stresem komórkowym i stanem zapalnym. W dostarczonych materiałach nie podano jednak wielkości efektu, liczby próbek ani szczegółów schematu eksperymentu.
Ataksja Friedreicha i dalsze kroki
Ataksja Friedreicha to rzadka, postępująca choroba neurodegeneracyjna, która prowadzi do uszkadzania neuronów w mózgu i rdzeniu kręgowym. Z czasem zaburza chód, mowę i sprawność ruchową, a w cięższych przypadkach wpływa także na przeżywalność. W artykule przywołano szacunek, że w Australii z chorobą żyje około 200 osób. Autorzy zwracają uwagę, że dzieci stanowią większość chorych, a obecnie nie ma zatwierdzonych terapii skierowanych specjalnie do tej grupy.
Faith Kwa, główna autorka badania, przekazała, że związek z brokułów może działać na samą przyczynę choroby, a nie tylko łagodzić objawy. Badacze podkreślili też, że sulforafan ma już opisany profil bezpieczeństwa i jest dostępny komercyjnie, choć nie oznacza to automatycznie, że będzie skuteczny lub bezpieczny w dawkach leczniczych potrzebnych w tej chorobie.
Na tym etapie najważniejsze pozostaje to, że wynik pochodzi z modelu przedklinicznego i nie zastępuje dowodów z badań klinicznych. Zespół ze Swinburne zapowiada starania o finansowanie, które miałoby umożliwić testy na ludziach. Dopiero takie badania pokażą, czy obiecujący sygnał z laboratorium przełoży się na realną terapię dla pacjentów.
Jak wygląda droga od badania laboratoryjnego do terapii w ataksji Friedreicha?
Na podstawie treści artykułu oraz standardowej ścieżki rozwoju terapii medycznych.
Słownik pojęć
- Ataksja Friedreicha
- Rzadka, postępująca choroba neurodegeneracyjna prowadząca do uszkodzenia układu nerwowego i zaburzeń chodu, mowy oraz koordynacji.
- Sulforafan
- Naturalny związek występujący m.in. w brokułach, badany pod kątem działania ochronnego na komórki nerwowe.
- Fratafina
- Białko, którego niedobór lub zaburzona dostępność jest związana z patogenezą ataksji Friedreicha.
- Neurony pochodzące z indukowanych pluripotentnych komórek macierzystych (iPSC)
- Komórki nerwowe uzyskane w laboratorium z przeprogramowanych komórek somatycznych; służą do modelowania chorób i testowania terapii.
- Badania przedkliniczne
- Badania prowadzone poza organizmem człowieka, np. na komórkach lub zwierzętach, poprzedzające badania kliniczne.
- Działanie neuroprotekcyjne
- Efekt polegający na ochronie komórek nerwowych przed uszkodzeniem lub obumieraniem.
- Stres komórkowy
- Stan, w którym komórka jest narażona na szkodliwe bodźce i uruchamia mechanizmy obronne.
- Stan zapalny
- Proces biologiczny związany z odpowiedzią organizmu na uszkodzenie lub zagrożenie, który w chorobach neurodegeneracyjnych może nasilać uszkodzenia tkanek.
