Najważniejsze
- •Słowackie badanie kohortowe z 2024 roku potwierdziło wysoką skuteczność ocrelizumabu – lek obniżył roczny wskaźnik rzutów choroby z 1,1 do 0,04.
- •U 75,5% pacjentów leczonych ocrelizumabem w latach 2019–2024 odnotowano całkowity brak aktywności stwardnienia rozsianego (wskaźnik NEDA-3).
- •Uzyskany wskaźnik NEDA-3 (75,5%) jest wyższy niż w badaniach rejestracyjnych OPERA (ok. 48%), co przypisuje się rzadszemu wykonywaniu rezonansu w codziennej praktyce.
- •Ocrelizumab jest w pełni refundowany zarówno na Słowacji, jak i w Polsce w ramach programu lekowego B.29.
Słowaccy neurolodzy wykazali, że leczenie ocrelizumabem obniżyło roczny wskaźnik rzutów stwardnienia rozsianego z 1,1 do 0,04 oraz powstrzymało aktywność choroby u 75,5 proc. pacjentów.
Słowackie badanie nad ocrelizumabem w liczbach
Frontiers in Neurology, marzec 2024
W marcu 2024 roku słowaccy neurolodzy opublikowali wyniki ogólnokrajowego badania. Wykazali w nim, że stosowanie ocrelizumabu obniżyło roczny wskaźnik rzutów choroby z poziomu 1,1 do 0,04 u pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego. Terapia powstrzymała aktywność schorzenia u 75,5 proc. osób leczonych w latach 2019–2024.
Retrospektywne badanie kohortowe objęło 499 pacjentów ze stwardnieniem rozsianym o początku rzutowym, którzy byli leczeni w 11 słowackich ośrodkach medycznych. Zespół badawczy kierowany przez dr Slezakovą obserwował uczestników średnio przez 2,4 roku (co odpowiada 28,4 miesiąca). Wyniki tych analiz opublikowało czasopismo naukowe „Frontiers in Neurology”.
Analiza danych wykazała, że potwierdzony postęp niepełnosprawności w okresie sześciu miesięcy wystąpił u 7,1 proc. badanych. Autorzy odnotowali brak aktywności choroby – mierzony wskaźnikiem NEDA-3 – u 75,5 proc. pacjentów. Parametr ten oznacza jednoczesny brak rzutów, brak postępu niepełnosprawności oraz brak nowych zmian w badaniu rezonansem magnetycznym. Reakcje powlewowe wystąpiły u 12,2 proc. chorych, natomiast zachorowalność na COVID-19 w badanej grupie wyniosła 5,8 proc.
Porównanie z badaniami klinicznymi i refundacja
Ocrelizumab to przeciwciało monoklonalne, które eliminuje limfocyty B, co pozwala hamować autoimmunologiczne niszczenie osłonki mielinowej u chorych na stwardnienie rozsiane. Uzyskany wskaźnik braku aktywności choroby na poziomie 75,5 proc. przewyższa dane z rejestracyjnych badań klinicznych OPERA I oraz II, w których wynosił on około 48 proc. W codziennej praktyce lekarskiej różnica ta wynika między innymi z rzadszego wykonywania rezonansu magnetycznego. Lek jest w pełni refundowany na Słowacji, a także w Polsce w ramach programu lekowego B.29, gdzie program ten umożliwia jego stosowanie w pierwszej linii leczenia u pacjentów z agresywną postacią choroby.
Ograniczenia metodologiczne
Badanie miało charakter retrospektywny oraz obserwacyjny i nie obejmowało grupy kontrolnej, co uniemożliwia bezpośrednie porównanie skuteczności ocrelizumabu z innymi terapiami. Projekt nie zakładał porównania kohorty z wczesnym wdrożeniem leczenia z grupą, u której wdrożono je z opóźnieniem. Z tego względu postulat autorów dotyczący konieczności wczesnego stosowania leku stanowi jedynie ich ocenę kliniczną. Ponadto pacjenci przechodzili badania rezonansu magnetycznego w różnych ośrodkach, na aparatach o różnej sile pola magnetycznego i bez centralnej weryfikacji, co mogło zawyżyć wskaźnik NEDA-3. Producent leku, firma Roche Slovakia, wsparł badanie grantem finansowym, a autorzy zadeklarowali otrzymywanie honorariów od tej spółki.
Porównanie wyników słowackiego badania z badaniami klinicznymi OPERA I & II
Słowackie badanie kohortowe (obserwacyjne)
Badania rejestracyjne OPERA I & II
Wyniki leczenia ocrelizumabem w słowackim badaniu kohortowym (2019–2024)
| Wskaźnik / Parametr kliniczny | Wartość / Wynik |
|---|---|
| Roczny wskaźnik rzutów (przed leczeniem) | 1,1 |
| Roczny wskaźnik rzutów (w trakcie leczenia) | 0,04 |
| Brak aktywności choroby (NEDA-3) | 75,5% |
| Potwierdzony postęp niepełnosprawności (6 miesięcy) | 7,1% |
| Reakcje związane z wlewem leku | 12,2% |
| Zachorowalność na COVID-19 | 5,8% |
Slezakova et al., Frontiers in Neurology, marzec 2024
Słownik pojęć
- Ocrelizumab
- Humanizowane przeciwciało monoklonalne skierowane przeciwko cząsteczce CD20 na powierzchni limfocytów B, stosowane w leczeniu stwardnienia rozsianego.
- NEDA-3
- (No Evidence of Disease Activity) Wskaźnik określający brak aktywności choroby, wymagający jednoczesnego spełnienia trzech kryteriów: braku rzutów, braku postępu niepełnosprawności (potwierdzonego w badaniu neurologicznym) oraz braku nowych lub powiększających się zmian w badaniu rezonansem magnetycznym.
- Badanie kohortowe
- Badanie obserwacyjne, w którym grupa osób o określonej cechy (np. pacjenci leczeni danym lekiem) jest obserwowana w czasie w celu oceny wystąpienia określonych punktów końcowych (np. nawrotu choroby).
- Przeciwciała monoklonalne
- Przeciwciała otrzymywane sztucznie, które są identyczne i wykazują powinowactwo do jednego, konkretnego antygenu; stosowane celowo w terapiach celowanych wielu schorzeń autoimmunologicznych i nowotworowych.
- Program lekowy B.29
- Program lekowy w Polsce gwarantujący chorym bezpłatny dostęp do nowoczesnego, innowacyjnego leczenia stwardnienia rozsianego przy spełnieniu określonych kryteriów kwalifikacji.
