Rada Przejrzystości AOTMiT oceni nowe terapie w raku piersi, hATTR i chorobie von Willebranda oraz programy PTSD i „Widzę lepiej”

8 maja 2026 r. Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) opublikowała porządek obrad Rady Przejrzystości, która na najbliższym posiedzeniu zajmie się oceną kilku terapii lekowych oraz projektów lokalnych programów zdrowotnych. Daty samego posiedzenia nie podano, wiadomo jedynie, że odbędzie się po publikacji agendy. Zgodnie z dokumentem Rada przygotuje stanowisko w sprawie oceny leku eplontersen, zarejestrowanego w Unii Europejskiej pod nazwą Wainua, wymienionego w porządku obrad jako „Wainzua”. Ocena dotyczy programu lekowego B.170 „Leczenie dorosłych pacjentów z polineuropatią w I lub II stadium zaawansowania w przebiegu dziedzicznej amyloidozy transtyretynowej (ICD-10: E85.1)”. Wskazanie odpowiada aktualnej rejestracji EMA dla tej cząsteczki. Rada zajmie się także opinią na temat wprowadzenia produktu leczniczego Veyvondi (w agendzie z błędem jako „wonikog alfa”, prawidłowo: vonicog alfa) do „Narodowego Programu Leczenia chorych na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne na lata 2024–2028”. Chodzi o zastosowanie u pacjentów z typem 2 i 3 choroby von Willebranda. Decyzja Rady będzie miała charakter doradczy i stanie się jednym z elementów branych pod uwagę przy ewentualnym rozszerzeniu programu. Kolejnym punktem jest przygotowanie stanowiska w sprawie zasadności wydawania zgód na refundację produktu Kygevvi, opisanego jako „doxecitine and doxribtimine”, we wskazaniu deficytu kinazy tymidynowej 2. Nazwa leku i substancji nie znajduje odzwierciedlenia w publicznych rejestrach EMA ani URPL do 2024 r., co może oznaczać błąd transkrypcji w porządku obrad lub wczesny etap oceny technologii. Rada ma również przygotować opinię dotyczącą substancji czynnej abemacyklib w programie lekowym B.9.FM „Leczenie chorych na raka piersi (ICD-10: C50)”. Chodzi o zastosowanie w skojarzeniu z hormonoterapią u dorosłych pacjentów we wczesnym stadium raka piersi, wykazującego ekspresję receptora hormonalnego i niewykazującego ekspresji receptora HER2. W porządku obrad wskazanie określono jako pozarejestracyjne (off-label), choć dokładny status w 2026 r. zależy od aktualnej charakterystyki produktu leczniczego. Poza technologiami lekowymi Rada zaopiniuje dwa projekty programów polityki zdrowotnej jednostek samorządu terytorialnego. Pierwszy to „Program polityki zdrowotnej województwa mazowieckiego w zakresie przeciwdziałania zespołowi stresu pourazowego (PTSD)”. Drugi, „Widzę lepiej”, dotyczy wczesnego wykrywania wad wzroku wśród dzieci w Łodzi. Oba programy wymagają finansowania z budżetów odpowiednio województwa i miasta. Rada Przejrzystości AOTMiT pełni funkcję doradczą dla Ministra Zdrowia, a jej pozytywne, negatywne lub warunkowe opinie stanowią jedno z kluczowych źródeł przy podejmowaniu decyzji refundacyjnych. Oceniane terapie dotyczą głównie małych populacji pacjentów, jak w hATTR, chorobie von Willebranda typu 2/3 czy deficycie kinazy tymidynowej 2, z wyjątkiem abemacyklibu w raku piersi, który potencjalnie obejmuje kilka tysięcy pacjentek rocznie. Programy samorządowe mają charakter lokalny i uzupełniają działania finansowane centralnie. Po zakończeniu obrad Rada opublikuje opinie, które trafią następnie do Ministra Zdrowia i będą podstawą dalszych negocjacji cenowych z firmami farmaceutycznymi. Cały proces – od oceny przez AOTMiT po ewentualne decyzje refundacyjne i uruchomienie programów – może potrwać kilka miesięcy, a realny wpływ na dostępność terapii i działań profilaktycznych będzie znany dopiero po zakończeniu tych etapów.