Odkrycie kanału TPC1 może przyczynić się do leczenia anemii i hemochromatozy

Zespół badawczy pod kierownictwem prof. Christiana Grimma z LMU i Uniwersytetu Oksfordzkiego zidentyfikował kanał jonowy TPC1 jako ważny regulator metabolizmu żelaza. Wyniki badań, opublikowane w Proceedings of the National Academy of Sciences, mogą w przyszłości pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia anemii i hemochromatozy.

Naukowcy wykorzystali model myszy oraz technikę patch-clamp, która pozwala mierzyć aktywność kanałów jonowych. Badacze wykazali, że TPC1 wpływa na poziom żelaza w organizmie. Gdy kanał ulegał określonej mutacji, jego aktywność wyraźnie rosła, a u myszy dochodziło do nagromadzenia nadmiaru żelaza. Jeśli kanału całkowicie brakowało, zwierzęta rozwijały niedobór żelaza.

Autorzy pracy sprawdzili też, jak zmienione wersje TPC1 zachowują się w laboratorium. Okazało się, że zmutowane formy ludzkiego i mysiego kanału po aktywacji były znacznie bardziej aktywne niż formy prawidłowe. Zespół wykazał również, że TPC1 wpływa na pobieranie żelaza przez błonę komórkową oraz na pH w endosomach, czyli strukturach komórkowych, z których żelazo uwalnia się do cytoplazmy w zależności od warunków kwasowości.

Zaburzenia metabolizmu żelaza należą do częstych problemów zdrowotnych. Niedobór żelaza i rozwijająca się na jego tle anemia dotyczą milionów osób, a hemochromatoza jest jedną z najczęstszych dziedzicznych chorób w Europie. Bez wczesnego rozpoznania i leczenia może prowadzić do ciężkich uszkodzeń narządów. Dotychczasowe terapie opierały się przede wszystkim na innych mechanizmach, dlatego nowe dane o TPC1 mogą poszerzyć wiedzę o tym, jak organizm reguluje gospodarkę żelazem.

W praktyce odkrycie nie oznacza jeszcze gotowej terapii, ale wskazuje nowy cel biologiczny dla przyszłych badań. Jeśli dalsze prace potwierdzą znaczenie TPC1 u ludzi, kanał ten może stać się punktem wyjścia do leczenia zarówno niedoboru żelaza, jak i jego nadmiaru.