Japonia dopuściła terapię komórkami macierzystymi, pierwszy pacjent leczony w Kioto

Sumitomo Pharma poinformowała, że w październiku w Szpitalu Uniwersytetu w Kioto przeprowadzono u pacjenta z chorobą Parkinsona przeszczep prekursorów neuronów dopaminergicznych wyprowadzonych z komórek iPS. Zabieg wykonano po warunkowym i ograniczonym czasowo dopuszczeniu tej terapii w Japonii, które, według źródeł, nastąpiło w marcu.

Terapia wykorzystuje komórki iPS pobrane od zdrowych dawców. Naukowcy przekształcają je w prekursory komórek produkujących dopaminę, a następnie wszczepiają po obu stronach mózgu. Sumitomo Pharma nie podała dokładnego dnia zabiegu ani informacji o wieku pacjenta, zastosowanej dawce i jego obecnym stanie. Nie wiadomo również, czy procedura była leczeniem komercyjnym, częścią badania, czy zastosowaniem w ramach specjalnego programu.

Źródła podają, że japońskie organy regulacyjne dopuściły tę terapię w marcu, w trybie warunkowym i na czas określony. „Economic Times” informował, że zgoda dotyczyła produkcji i sprzedaży produktu Amchepry. Dostępne materiały nie wskazują jednak organu, który wydał decyzję, jej dokładnej daty, numeru ani szczegółowych warunków. Warunkowe dopuszczenie wiąże się z dalszym gromadzeniem danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności.

Wcześniejsze badanie objęło siedmiu pacjentów w wieku od 50 do 69 lat. Uczestnicy otrzymali 5 mln albo 10 mln komórek i byli obserwowani przez dwa lata. Według relacji medialnych w badaniu nie odnotowano poważnych działań niepożądanych, a poprawę objawów zaobserwowano u czterech osób. Źródła nie definiują jednak tej poprawy, nie podają jej skali ani wyników dotyczących pozostałych trzech uczestników. Nie przedstawiają także grupy kontrolnej ani pełnych danych statystycznych. Informacje pochodzą głównie od producenta i nie mają niezależnego potwierdzenia.

Przeszczep ma uzupełniać komórki odpowiedzialne za produkcję dopaminy. Obecne metody, takie jak lewodopa i głęboka stymulacja mózgu, przede wszystkim łagodzą objawy. Dostępne dane nie pokazują, że terapia komórkowa spowalnia lub zatrzymuje postęp choroby Parkinsona. Choroba dotyka około 10 mln osób na świecie lub więcej.

Sumitomo Pharma prowadzi także badanie kliniczne w Stanach Zjednoczonych. Firma planuje przeprowadzić zabiegi u kolejnych 20–30 pacjentów do marca 2029 roku. Znaczenie terapii określą większe i niezależnie oceniane zbiory danych dotyczących jej skuteczności, trwałości efektu oraz bezpieczeństwa długoterminowego.