Najważniejsze
- •Demokratyczni prawodawcy pytają administrację USA o wyjątkowy dostęp 79-letniego pacjenta do eksperymentalnego leku odchudzającego retatrutide firmy Eli Lilly.
- •Sprawa dotyczy programu compassionate use, który umożliwia dostęp do terapii eksperymentalnych tylko w szczególnie ciężkich przypadkach, gdy nie ma porównywalnych zatwierdzonych opcji.
- •Pacjent miał otyłość oporną na leczenie, obturacyjny bezdech senny i nadciśnienie płucne, a wcześniejsze leczenie tirzepatide przyniosło jedynie umiarkowany efekt.
- •Retatrutide jest jeszcze w fazie 3 badań, a wcześniejsze dane firmy sugerują średnią utratę 28 proc. masy ciała po 80 tygodniach terapii.
- •Spekulacje o tym, że pacjentem mógł być Donald Trump, spotkały się z zaprzeczeniem Białego Domu, ale tożsamość chorego nie została ujawniona.
Demokraci w USA pytają, kto otrzymał wyjątkowy dostęp do eksperymentalnego leku Eli Lilly na otyłość, retatrutide. W mediach pojawiły się spekulacje, że chodzi o Donalda Trumpa.
Demokratyczni prawodawcy w USA zwrócili się do administracji Donalda Trumpa z pytaniami o 79-letniego pacjenta, który w kwietniu otrzymał wyjątkowy dostęp do eksperymentalnego leku na otyłość retatrutide firmy Eli Lilly. Sprawa wywołała spekulacje, że pacjentem może być były prezydent, choć Biały Dom zaprzecza, by chodziło o Trumpa.
Według opublikowanych informacji wniosek o dostęp do leku złożył w kwietniu Ranganath Muniyappa, klinicysta z National Institutes of Health. Zrobił to w imieniu pacjenta z otyłością oporną na leczenie, obturacyjnym bezdechem sennym i nadciśnieniem płucnym. Pacjent miał 79 lat w chwili złożenia wniosku i wcześniej był leczony innymi lekami przeciwotyłościowymi, w tym tirzepatide, które dały jedynie umiarkowany efekt. Muniyappa miał też odradzać operację bariatryczną ze względu na wiek pacjenta i choroby współistniejące.
Retatrutide należy do leków będących w fazie 3 badań. Naśladuje trzy hormony i ma wspierać utratę masy ciała. Eli Lilly podała wcześniej, że po 80 tygodniach terapii pacjenci z otyłością bez cukrzycy stracili średnio 28 proc. masy ciała, co odpowiada efektom chirurgii bariatrycznej. Lek nie jest jeszcze szeroko dostępny i można go otrzymać jedynie w badaniach klinicznych albo w ramach programu tzw. compassionate use, który FDA stosuje wobec pacjentów z ciężkimi lub zagrażającymi życiu schorzeniami, gdy nie ma dla nich porównywalnej zatwierdzonej terapii.
To właśnie wyjątkowość tego trybu dostępu wzbudziła zainteresowanie mediów i polityków. Według doniesień sprawa trafiła do czołowych urzędników zdrowotnych, co dodatkowo podsyciło pytania o to, kto dokładnie skorzystał z programu. W publicznej debacie pojawił się też wątek nierównego dostępu do eksperymentalnych terapii, bo takie decyzje zwykle zapadają indywidualnie i nie zawsze są szeroko ujawniane.
Program compassionate use ma umożliwiać leczenie pacjentom, którzy nie kwalifikują się do badań klinicznych i nie mają innych opcji terapeutycznych. W tym przypadku nie ujawniono jednak nazwiska pacjenta, a administracja nie odpowiedziała jednoznacznie na pytania o jego tożsamość. Jeśli sprawa będzie dalej rozwijana, może stać się kolejnym przykładem napięcia między poufnością danych medycznych, dostępem do innowacyjnych leków i pytaniami o uprzywilejowanie w systemie ochrony zdrowia.
LEAN mass Preservation with Resistance Exercise and Protein during semaglutide and tirzepatide therapy (LEAN-PREP study): a protocol for a randomised controlled trial.
BMJ open
Jak działa ścieżka compassionate use?
Na podstawie opisu programu compassionate use w artykule.
Najważniejsze dane i fakty z artykułu
| Element | Wartość / opis |
|---|---|
| Wiek pacjenta przy złożeniu wniosku | 79 lat |
| Lek | Retatrutide |
| Producent | Eli Lilly |
| Status leku | Faza 3 badań klinicznych |
| Tryb dostępu | Compassionate use |
| Wcześniejsze leczenie | Tirzepatide |
| Efekt po 80 tygodniach w badaniach firmy | Średnio 28% spadku masy ciała |
| Dodatkowe schorzenia | Obturacyjny bezdech senny, nadciśnienie płucne |
| Powód odradzenia operacji bariatycznej | Wiek i choroby współistniejące |
Na podstawie treści artykułu oraz przywołanych informacji o badaniach Eli Lilly.
Słownik pojęć
- Retatrutide
- Eksperymentalny lek przeciwotyłościowy firmy Eli Lilly, nadal badany w fazie 3.
- Compassionate use
- Program umożliwiający wyjątkowy dostęp do leku eksperymentalnego pacjentom z ciężkimi lub zagrażającymi życiu chorobami.
- Obturacyjny bezdech senny
- Zaburzenie, w którym podczas snu dochodzi do wielokrotnych przerw w oddychaniu z powodu zamknięcia górnych dróg oddechowych.
- Nadciśnienie płucne
- Podwyższone ciśnienie w tętnicach płucnych, które może poważnie obciążać serce i płuca.
- Tirzepatide
- Lek przeciwotyłościowy i przeciwcukrzycowy stosowany wcześniej u pacjenta; działa na szlaki hormonalne związane z apetytem i glikemią.
- Faza 3 badań klinicznych
- Końcowy etap dużych badań przed ewentualną rejestracją leku, służący potwierdzeniu skuteczności i bezpieczeństwa.
